জিন থেরাপির এক রাউন্ড 48 বাচ্চাদের ইমিউন সিস্টেম স্থির করে

জিন থেরাপি সাম্প্রতিক বছরগুলিতে রোগ সহ বিভিন্ন রোগের চিকিত্সার প্রতিশ্রুতি দেখিয়েছে সিকেল-সেল অ্যানিমিয়া, হিমোফিলিয়া, বিভিন্ন রূপ উত্তরাধিকারসূত্রে অন্ধত্ব, মেসোথেলিয়মা, এবং ডুচেন পেশীবহুল ডিসস্ট্রফি। এই তালিকায় শীঘ্রই একটি নতুন সাফল্যের গল্প যুক্ত হতে পারে, গতকাল একটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালের ফলাফলের প্রকাশের সাথে জিন থেরাপির সাহায্যে শিশুদের মধ্যে বিরল প্রতিরোধ ব্যবস্থার ব্যাধি নিরাময়ে ব্যবহৃত হয়েছিল।

স্টাডিতে বর্ণিত নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিন, ২০১২ সালের শুরুতে লন্ডনের ইউসিএলএ এবং গ্রেট অর্মন্ড স্ট্রিট হাসপাতালের গবেষকরা পাঁচ বছরের মধ্যে এই ব্যবস্থা গ্রহণ করেছিলেন।

এডিএ সম্পর্কে

অ্যাডেনোসাইন ডায়ামিনেস (এডিএ) হ'ল লিম্ফোসাইটস নামে এক ধরণের শ্বেত রক্তকণিকায় পাওয়া একটি এনজাইম যা মস্তিষ্ক, জিআই ট্র্যাক্ট এবং প্রাথমিকভাবে সক্রিয় থাকে থাইমাস গ্রন্থি। লিম্ফোসাইটগুলি অ্যান্টিবডি তৈরি করে এবং সংক্রামিত কোষগুলিকে আক্রমণ করে, তাই এগুলি প্রতিরোধ ব্যবস্থাতে বেশ গুরুত্বপূর্ণ cruc

এডিএর কাজ হ'ল লিম্ফোসাইটের ক্ষতিকারক অণুটিকে নিজের অ-ক্ষতিকারক সংস্করণে রূপান্তর করা AD যদি ADA কাজ করতে পারে না এর যাদুটি, সেই অণু লিম্ফোসাইটে তৈরি হতে শুরু করে, এটি বিষাক্ত হয়ে ওঠে এবং কোষগুলি মেরে ফেলে — এবং প্রতিরোধ ব্যবস্থাটি কার্যত প্রতিরক্ষামূলক, ভাইরাস এবং ব্যাকটেরিয়ার মতো আক্রমণকারীদের পক্ষে অত্যন্ত দুর্বল হয়ে পড়ে।

এডিএ জিনে রূপান্তর মানে শরীর সফলভাবে কাজ করতে পর্যাপ্ত এনজাইম তৈরি করে না। এডিএর এই ঘাটতি গুরুতর সম্মিলিত ইমিউনোডেফিসিয়েন্সি (এসসিআইডি) নামে একটি অবস্থার দিকে পরিচালিত করে। এসসিআইডি-তে আক্রান্তরা কেবল খুব সহজেই অসুস্থ হয়ে উঠতে পারবেন না, তবে এমন পরিস্থিতি যা একটি সাধারণ প্রতিরোধ ব্যবস্থা দ্বারা নিরপেক্ষ হবে তা দ্রুত তাদের জন্য মারাত্মক হয়ে উঠবে।

এসসিডি বেশি পরে "বুদ্বুদ বালক রোগ" নামে পরিচিত ছিল ডেভিড ভেটর, ১৯ 1971১ সালে টেক্সাসে জন্মগ্রহণকারী একটি ছেলে, তার 12 বছরের 13 বছরের জীবন তাকে জীবাণু থেকে রক্ষার জন্য একটি প্লাস্টিকের বুদ্বারে জড়িয়েছিল।

প্রায় 20 বিভিন্ন জেনেটিক রূপান্তর এসসিআইডি হতে পারে; এডিএ-এসসিআইডি এডিএ এনজাইমের অভাবজনিত ইমিউনোডেফিসিয়েন্সিকে বোঝায়: অ্যাডেনোসাইন ডায়ামিনেজের ঘাটতির কারণে মারাত্মক সম্মিলিত ইমিউনোডেফিসিটি — কিছুটা মুখবন্ধ। এডিএ-এসসিডির সবচেয়ে খারাপ দিকটি এটি শিশুদের মধ্যে ঘটে; বেশিরভাগ ক্ষেত্রে তারা ছয় মাস বয়সী হওয়ার আগেই এই রোগটি নির্ণয় করে এবং চিকিত্সা ছাড়াই তারা সাধারণত গত দুই বছর বাঁচে না।

এডিএ বিরল, আনুমানিক বিশ্বব্যাপী প্রায় 1 থেকে 200,000 নবজাতকের মধ্যে 1,000,000 এ দেখা দেয়; এই শর্তটি শেষ হওয়ার জন্য সন্তানের জন্য মায়ের এবং পিতার এডিএ জিন উভয়ের অবশ্যই মিউটেশন থাকতে হবে।

একটি নতুন চিকিত্সা

জিন থেরাপি চিকিত্সার প্রথম পদক্ষেপটি সংগ্রহ করা ছিল hematopoietic স্টেম সেলযা রোগীদের দ্বারা রক্ত ​​কোষ তৈরি করে। গবেষকরা তখন এডিএ জিনের একটি অক্ষত অনুলিপি স্টেম সেলগুলিতে একটি আরএনএ ভাইরাস ব্যবহার করে sertedুকিয়েছিলেন ল্যান্টিভাইরাস (সর্বাধিক পরিচিত ল্যান্টিভাইরাস হ'ল এইচআইভি)।

পরিবর্তিত কোষগুলি রোগীদের মধ্যে পুনরায় ইনজেকশনের ব্যবস্থা করা হয়, যেখানে তারা স্বাস্থ্যকর প্রতিরোধক কোষ উত্পাদন করে সাধারণত ADA উত্পাদন শুরু করে।

এডিএ-এসসিডির সাথে যুক্তরাষ্ট্রে ৩০ জন এবং ইউকেতে ২০ জন মোট রোগীর মধ্যে ৪৮ জন জিন থেরাপির জন্য তাদের অবস্থা থেকে মুক্তি পেয়েছেন বলে মনে হয়, কোনও জটিলতার খবর পাওয়া যায়নি। থেরাপিতে সাফল্য পাননি এমন দুটি রোগী traditionalতিহ্যবাহী চিকিত্সা পদ্ধতিতে ফিরে গিয়েছিলেন এবং থেরাপির চেষ্টা করার ফলে কোনও বিরূপ প্রভাব অনুভব করেননি।

যদি, বা আশায় কখনজিন থেরাপি এডিএ-এসসিডি-র চিকিত্সা হয়ে ওঠে, এটি প্রচলিত বিকল্পগুলি থেকে গ্রহণযোগ্যভাবে স্বাগত হবে, যা আনন্দদায়ক বা সস্তাও নয়: অস্থি মজ্জা প্রতিস্থাপন না করা এবং দাতার অনুপস্থিত না হওয়া পর্যন্ত রোগীদের এডিএর সাপ্তাহিক ইনজেকশন প্রয়োজন and , তাদের অবশ্যই ধারাবাহিকভাবে ইনজেকশন গ্রহণ করতে হবে, অ্যান্টিবায়োটিক গ্রহণ করতে হবে এবং জীবনের জন্য অ্যান্টিবডি ইনফিউশন সহ্য করতে হবে।

"যদি ভবিষ্যতে অনুমোদিত হয়, তবে এই চিকিত্সা এডিএ-এসসিআইডি এবং সম্ভবত অন্যান্য অনেক জিনগত অবস্থার জন্য মানক হতে পারে, যা অস্থি মজ্জা প্রতিস্থাপনের জন্য ম্যাচিং দাতা খোঁজার প্রয়োজনীয়তা এবং প্রায়শই সেই চিকিত্সার সাথে সম্পর্কিত বিষাক্ত পার্শ্ব প্রতিক্রিয়াগুলি সরিয়ে দেয়," বলেছেন লন্ডনের গ্রেট অরমন্ড স্ট্রিট হাসপাতালের গবেষণার সহ-লেখক এবং পেডিয়াট্রিক ইমিউনোলজি এবং জিন থেরাপির পরামর্শক ডা।

থেরাপির ব্যয় সম্পর্কে কোনও উল্লেখ নেই, না এটি এটিকে একটি কার্যকর বিকল্প হিসাবে তৈরি করার ক্ষেত্রে কোনও প্রতিরোধমূলক কারণ হতে পারে কিনা। তা সত্ত্বেও, গবেষণাটি এডিএ-এসসিডি'র চিকিত্সার ক্ষেত্রে বৈপ্লবিক পরিবর্তন আনার সম্ভাবনার জন্য নয়, বরং জিনগত পরিস্থিতিতে প্রচুর পরিমাণে জিন থেরাপির প্রতিশ্রুতির আশ্রয়কারী হিসাবে উত্সাহিত করছে।

“লোকেরা আমাদের জিজ্ঞাসা করে, এটা কি নিরাময়? কে দীর্ঘমেয়াদী জানেন তবে কমপক্ষে তিন বছর পর্যন্ত এই শিশুরা ভাল করছে, " বলেছেন ডাঃ স্টিফেন গটসচালক, যিনি এই গবেষণায় জড়িত ছিলেন না কিন্তু তিনি মেমফিসের সেন্ট জুড চিলড্রেন রিসার্চ হাসপাতালে এসসিআইডি আক্রান্ত বাচ্চাদের জন্য একই রকম জিন থেরাপি করেছিলেন। "ইমিউন ফাংশন সময়ের সাথে সাথে স্থিতিশীল মনে হচ্ছে তাই আমার মনে হয় এটি খুব, খুব উত্সাহজনক দেখাচ্ছে।"

চিত্র ক্রেডিট: লিয়ুয়ানালিসন থেকে pixabay

সূত্র: https://singularityhub.com/2021/05/13/how-one-round-of-gene- থেরাপি- পুনর্নির্মাণ- a-dysfunction-in-48-kids-immune-systems/