Tehtävälausunto Stanfordin yliopiston laboratorion kotisivulla Sergiu Paşca on yhtä aikaa yksinkertainen ja näyttävän kunnianhimoinen. Hänen ryhmänsä "pyrkii ymmärtämään sääntöjä, jotka hallitsevat ihmisen hermoston muodostamisen taustalla olevia molekyyli- ja soluvaiheita ja molekyylimekanismeja, jotka johtavat neurologisiin ja psykiatrisiin sairauksiin".
Paşcan valitsema reitti tähän tavoitteeseen käyttää kehittynyttä kantasoluteknologian muotoa. Ensinnäkin hän ohjelmoi geneettisesti uudelleen autististen ihmisten ja skitsofrenian kaltaisten häiriöiden kaltaisten potilaiden ihosolut monipuolisiksi kantasoluiksi; sitten hän saa solut asettumaan määritellympään tilaan hermokudoksena laboratoriomaljalla. Tarkkailemalla näiden solujen toimintaa tai toimintahäiriöitä Paşca, Stanfordin psykiatrian ja käyttäytymistieteiden professori ja Wu Tsai Neurosciences Instituten johtaja, saa käsityksen siitä, mikä tekee neurologisista sairauksista kärsivien ihmisten aivot erilaiset.
Pyrkiessään tekemään näistä mallijärjestelmistä todenmukaisempia, hän on tehnyt upeita tieteellisiä innovaatioita. Palo Alto -laboratoriossaan Paşca on luonut miniatyyri pallomaisia kudoksia eli organoideja, jotka muistuttavat ihmisen aivojen eri alueita. Hän ja hänen kollegansa ovat yhdistäneet aivojen, selkäytimen ja lihaskudoksen organoidit "kokonaisuuksiksi", jotka voivat nykiä käskystä.
Ja uutta työtä juuri tänään julkistettu Paşcan tiimi on osoittanut, että nuoren rotan kehittyviin aivoihin tuodut ihmisen organoidit voivat levitä spontaanisti ja integroitua eläimen hermopiireihin – tulos, joka osoittaa tietä kohti ihmisaivojen tutkimusmalleja, jotka ovat yhä laajempia. todenmukainen, mutta käytännöllinen ja eettinen työstettäväksi.
Kun New Yorkin Vilcekin säätiö myönsi Paşcalle vuoden 2018 biolääketieteen luovan lupauksen palkinnon, he tekivät niin, koska hänen "ponnistelunsa johti potilasperäisten aivokulttuurien arkiston luomiseen, jotka ovat yksi realistisimmista aivojen kehityksen malleista, joita tutkijat voivat nykyään käyttää. .”
Hänen neuvonantajansa mukaan Ricardo Dolmetsch, geeniterapiayhtiö uniQuren tutkimus- ja kehitysjohtaja: ”Sergiun työ nostaa esiin mahdollisuuden, että jonain päivänä voimme siirtää puuttuvia aivosoluja sairaaseen ihmiseen tai kehittää neurologisten tai psykiatristen sairauksien laboratoriomalleja, joita voimme käyttää kehittää lääkkeitä."
Puhuimme Paşcan kanssa viime kesänä Zoomin ja puhelimen kautta. Haastattelut on tiivistetty ja muokattu selvyyden vuoksi.
Oletko aina halunnut tehdä tieteellistä tutkimusta?
Varhaisesta iästä lähtien. Joo.
Kasvoin Romaniassa, pienessä kaupungissa Transilvaniassa. Lapsena rakensin laboratorion perheeni talon kellariin. Yrittäisin parantaa kasvien kasvua lisäämällä maaperään erilaisia kemikaaleja ja sitten mittaamalla niiden vaikutusta. Kerran lisäsin kuparipohjaisen molekyylin. Se sai yhden kasvistani kasvamaan 20 %. Se sai minut koukkuun tutkimukseen.
Ja tänään kasvatat hermosoluja laboratoriossa. Miten se tapahtui?
[Nauraa.] Se on pitkä tarina. Kävin koulua Ceauşescu-diktatuurin kukistamisen jälkeisinä vuosina. Tuolloin Romania kärsi diktatuurin pitkäaikaisista vaikutuksista – eristyneisyydestä, alikehityksestä. Lukion lopussa voitin palkinnon kansallisessa kemian kilpailussa. Palkinto tuli sisäänpääsyllä mihin tahansa romanialaiseen yliopistoon. Valitsin Iuliu Haţieganu lääketieteen yliopiston Cluj-Napocasta. Ajatuksena oli ryhtyä lääkäri-tutkijaksi. Ajattelin silloin ja tunnen edelleen, että maailma tarvitsee niitä lisää.
Valitettavasti kerran lääketieteellisessä koulussa huomasin, että resursseja oli vähän: ei apurahoja, ei reagensseja laboratoriotöihin. Mutta minulla oli yksi hyvin omistautunut professori, ja hän käytti 200 euroa omista rahoistaan - tuolloin omaisuuksia - tilatakseen pienen reagenssisarjan Saksasta. Suunnittelimme sitten vuoden, kuinka sitä parhaiten hyödynnämme.
Ja näin aivosairauksien tutkiminen tuli minulle ensimmäisen kerran. Olin harkinnut kyseisen reagenssisarjan käyttämistä aineenvaihduntatuotteiden testaamiseen potilaiden, joilla on sydän- ja verisuonitauti, veressä. Mutta oppiakseni mitään, minun on testattava satoja, ehkä tuhansia potilaita. Meillä oli tarpeeksi reagensseja vain 50 reaktioon!
Eräänä päivänä tilastoluokassa se osui minuun: Ainoa tapa tehdä tutkimus pienellä potilasjoukolla olisi tarkastella sairautta, joka oli harvinainen. Ajattelin: autismi.
Autismi? Se ei ole niin harvinainen - yhdellä 50:stä on se jossain muodossa.
Emme tienneet sitä 20 vuotta sitten.
Ajatukseni oli nähdä, voisimmeko löytää merkkejä sairaudesta autististen lasten verestä. Tutkimuksen tekemiseksi minun piti saada vanhemmat luovuttamaan pieniä määriä lastensa verta. Heidän kanssaan puhuminen oli sydäntä särkevää. Se avasi silmäni valtaviin kärsimyksiin, joita perheet joutuivat kokemaan. Vanhemmat ihmettelivät: "Mistä tämä johtui?"
Voin sanoa vain: "Mitään ei tiedetä."
Jotta voisin tarjota parempia vastauksia, ilmoittautuin Bukarestin kurssille, jonka tarjoaa Kansainvälinen aivotutkimusjärjestö IBRO. He olivat amerikkalaisia ja brittiläisiä neurotieteilijöitä, jotka yrittivät viedä edistynyttä aivotiedettä eristyneisiin maihin. Heidän esitystensä selkeys ja heidän kuvailemiensa neurotieteellisten löytöjen kauneus innostivat minua valtavasti.
Tunteilla tutustuin Jack McMahaniin, joka on yksi Stanfordin neurobiologian ohjelman perustajista. Pidimme yhteyttä, ja myöhemmin hän auttoi minua tulemaan Kaliforniaan.
Mitä metaboliittitutkimuksellesi tuli?
Havaitsimme, että joillakin autistisilla potilailla oli poikkeavuuksia yhden hiilen aineenvaihdunnassa. Tämä folaatista ja B-vitamiineista riippuvainen reitti oli hieman häiriintynyt, ja tämä liittyi todennäköisesti geneettisten ja ravitsemuksellisten tekijöiden yhdistelmään.
Kun lopetin lääketieteellisen koulun, olin julkaissut useita artikkeleita autismista. Jack McMahan luki ne ja sanoi: ”Miksi et tule Stanfordiin? Minulla on kollega, joka on kiinnostunut siirtämään laboratorioaan tähän suuntaan." Hän oli Ricardo Dolmetsch, josta tuli muutama vuosi myöhemmin Novartis Institutes for Biomedical Researchin kansainvälinen neurotieteen johtaja.
Rahoituksen saaminen kesti jonkin aikaa, mutta lopulta sain IBRO-stipendin ja tulin Palo Altoon.
Mikä oli tehtäväsi Dolmetsch-laboratoriossa?
Luoda uusi lähestymistapa ihmisaivojen oppimiseen.
Pari vuotta aiemmin Shinya Yamanaka Kalifornian yliopistosta San Franciscosta ja Kioton yliopistosta oli keksinyt kuinka ottaa ihosoluja hiiristä ja ohjelmoida ne uudelleen muuttumaan takaisin indusoiduiksi pluripotenteiksi kantasoluiksi - iPS-soluiksi. Kantasoluja voidaan houkutella kaikenlaisiksi erilaisiksi soluiksi, mukaan lukien hermosolut, jotka ovat hermoston rakennuspalikoita. Yamanaka saisi tästä Nobel-palkinnon.
Ajattelin Ricardon laboratoriossa löytää tapoja muuttaa ihmisen iPS-solut hermosoluiksi. Ajatuksena oli saada autististen lasten ihosoluja, muuttaa ne takaisin kantasoluiksi ja sitten ohjata ne hermosoluiksi petrimaljassa. Jos onnistuimme, toivoimme ylittävämme esteet, jotka ovat estäneet meitä ymmärtämästä täysin ihmisen hermoston kehitystä. Tämä olisi tapa ymmärtää selvemmin neuropsykiatristen sairauksien, kuten autismin, epilepsian ja skitsofrenian, biologinen perusta.
Mitä nämä esteet ovat?
Suurin ongelma on ihmisaivojen sietämätön saavuttamattomuus.
Kun jokin menee pieleen pernassa tai maksassa, lääkärit ottavat biopsian ja analysoivat kudoksen. Tämä käytäntö mullisti lääketieteen. Tutkijat ovat voineet ottaa potilaiden solut, laittaa ne astiaan, tunnistaa toimintahäiriömekanismit ja soveltaa erilaisia yhdisteitä niiden palauttamiseen. Näin he ovat löytäneet uusia lääkkeitä.
Mutta harvoja tilanteita lukuun ottamatta emme poraa elävän ihmisen kallon läpi tutkiaksemme suoraan ihmisen aivokudosta. Lääketieteellisten riskien lisäksi on syviä kulttuurisia tabuja. Meillä on tapana yhdistää aivot "meihin", siihen, keitä me olemme. Koskettamalla suoraan aivoja, nämä menetelmät nähdään tavallaan häiritsevän "itseä".
Kun muistelen kliinisiä kiertojani lääketieteellisessä koulussa, tunsin melkein kateutta onkologian osastolla oleville kollegoilleni. Molekyylibiologian vallankumous yhdistettynä heitä kiinnostavien syöpäkudosten saavutettavuuteen tarkoitti sitä, että heillä oli valmisteilla uusia hoitoja. Esimerkiksi leukemian kanssa tapahtui hämmästyttäviä asioita.
Autismin kanssa meillä ei ollut mitään. Emme pystyneet tunnistamaan mekanismeja, jotka aiheuttivat ongelmat, koska emme voineet suoraan tutkia aivokudosta. Ja vaikka voisimmekin, emme olisi tienneet mitä etsiä.
Etkö voisi tutkia ruumiinavauksista saatua ihmisen aivokudosta?
Post mortem -aivot kertovat vain vähän elävien hermosolujen sähköisestä toiminnasta. Sinun on mitattava tämä aktiivisuus, koska sitä tekevät aivojen neuronit: Ne laukaisevat sähköisiä signaaleja.
Mitä tulee eläinmalleihin, niillä on rajoituksia psykiatristen häiriöiden tutkimuksessa. Ihmisen aivot ovat monimutkaisempia kuin hiirillä tai jopa makakeilla. Miljoonien vuosien kehitys erottaa meidät näistä eläimistä. Olemme nähneet lukemattomia esimerkkejä lääkkeistä, jotka onnistuivat erittäin hyvin jyrsijöillä ja sitten epäonnistuivat kliinisissä kokeissa ihmisillä.
Ajattelin, että voisimme viedä asioita eteenpäin tekemällä itse elävää ihmisen aivokudosta.
Ideasi on täytynyt olla kiistanalainen.
Kyllä. Oli ihmisiä, jotka ajattelivat, että se ei toimi. He luulivat, että ihosoluja muuttamalla menetät sairauden patofysiologian, emmekä sitten pystyisi löytämään mitään uutta.
Kuitenkin kahdeksan kuukauden sisällä meillä oli toimivia ihmisen hermosoluja kantasoluista, jotka olivat alkaneet geneettisen autismin potilaiden ihosta. Kun katsot niitä mikroskoopin alla, voit nähdä niiden kipintävän kalsiumsignaaleja. Olimme tulossa jonnekin.
Miten hermosoluja tehdään?
Solujen uudelleenohjelmointi sai kantasolut ihosoluista. Sitten houkuttelimme kantasoluja erilaistumaan muuntyyppisiksi soluiksi.
Kantasolut rakastavat erilaistumista. Niiden on muututtava muiksi solutyypeiksi. Ja heillä on itse asiassa suuri todennäköisyys tulla neuroneiksi melkein oletuksena. Sinun ei tarvitse tehdä niin paljon neuronien valmistamiseksi, vaikka niiden ohjaaminen auttaa. Mitä teet, on se, että lisäät väliainetta, jossa kantasolut pidetään, molekyyleillä, jotka edistävät transformaatiota. Joskus otat pois myös joitain molekyylejä.
Meillä oli pian miljoonia kauniita neuroneja. Huono uutinen oli, että hermosolumme takertuivat petrimaljan pohjaan yhdeksi solukerrokseksi, missä viikkojen viljelyn jälkeen ne luovuttivat. Jos saisimme selville, mitä ihmisaivoille tapahtuu niiden kehittyessä kuukausien kuluessa, tarvitsisimme pidempään kestäviä hermosoluja.
Minulla oli idea. Ostin muovisia laboratorioastioita, jotka oli päällystetty tarttumattomalla aineella, ja kasvatimme niissä soluja. Hämmästyttävää, gambit toimi! Solut eivät voineet tarttua astiaan. Sen sijaan ne kelluivat väliaineessa ylläpitäen niitä ja kasautuivat pieniksi herneiden kokoisiksi palloiksi.
Aluksi kutsuimme näitä kelluvia soluryppyjä sferoideiksi. Myöhemmin niistä tuli tunnetuksi organoideja - jotain, joka muistutti tiettyä elintä, mutta ei ollut sellainen.
Miten näiden pallojen solut erosivat yksinäisistä neuroneistasi?
Ne kasvoivat kolmiulotteisessa avaruudessa. He liikkuivat ja olivat vuorovaikutuksessa toistensa kanssa. Tärkeää on, että niitä voidaan säilyttää astiassa pidempiä aikoja.
Oikeissa olosuhteissa voisimme säilyttää organoidit 900 päivää. Ja se antoi meille mahdollisuuden havaita uusia asioita. Esimerkiksi noin yhdeksän tai kymmenen kuukauden iässä soluista tuli enemmän postnataalisia hermosoluja kuin prenataalisia. Heillä näytti olevan käsitys ajan kulumisesta ja siitä, mitä sen pitäisi tarkoittaa heidän kehitykselleen.
Kuinka hyödyllisiä organoidit olivat tutkimuksessasi?
Kerron teille kokeesta, jonka teimme heidän kanssaan.
On olemassa geneettinen sairaus, nimeltään 22q11.2-deleetio-oireyhtymä, johon liittyy 22. kromosomin osan menetys. Potilaiden skitsofrenian riski on 30-kertainen. He voivat myös kehittää autismia tai muita neuropsykiatrisia häiriöitä. Rekrytoimme 15 potilasta ja 15 tervettä kontrollia ja aloimme valmistaa aivokuorta muistuttavia hermosoluja heidän luovuttamansa ihosta. Näimme, että potilaiden neuroneilla oli epänormaalit sähköiset ominaisuudet. He eivät voineet kommunikoida keskenään kunnolla.
Nykyään skitsofreniaa hoidetaan usein psykoosilääkkeillä. Laitoimme joitain noista lääkkeistä astiaan, jossa oli potilaidemme soluista valmistettuja aivokuoren organoideja, ja näimme, että psykoosilääkkeet käänsivät hermosolujen sähköisten ominaisuuksien ongelman.
Tämä tarkoitti, että meillä oli nyt tapa testata näitä lääkkeitä astiassa.
Puhuit organoideista. Mutta mitä ovat kokoonpanooidit?
Assembloids on uusi mallijärjestelmä, jonka keksimme kuusi-seitsemän vuotta sitten. Ne ovat kolmiulotteisia soluviljelyjärjestelmiä, jotka on rakennettu vähintään kahdesta erityyppisestä organoidista tai yhdistämällä organoideja joidenkin muiden erikoistuneiden solutyyppien kanssa. Laittamalla ne yhteen, voimme nähdä uusia soluominaisuuksia, jotka syntyvät niiden läheisestä vuorovaikutuksesta.
Voit laittaa kaksi eri aivoaluetta muistuttavaa organoidia yhteen ja nähdä, kuinka hermosolut projisoituvat toisiinsa ja muodostavat sitten piirejä. Tai voit yhdistää organoideja immuunisoluihin ja tarkastella neuroimmuunivuorovaikutuksia sairauksissa.
Esimerkiksi geneettiseen häiriöön, nimeltään Timothy-oireyhtymä, liittyy harvinainen autismi. Sen aiheuttaa yksikirjaiminen mutaatio kalsiumkanavaa koodaavassa geenissä. Se sallii liian suuren kalsiumin pääsyn soluihin, kun ne vastaanottavat sähköisiä signaaleja. Se häiritsee kemiallisten signaalien siirtoa hermosoluissa ja muissa kiihtyvissä soluissa.
Otimme ihosoluja potilailta, joilla oli Timothy-oireyhtymä, teimme kokoonpanooideja ja sitten tarkkailimme, mitä niissä tapahtui. Näimme, että potilaiden soluista kasvaneet hermosolut liikkuivat useammin, mutta ne liikkuivat lyhyempiä etäisyyksiä kuin terveen kontrolliryhmän neuronit. Potilaiden solut jäivät lopulta jälkeen organisaatiostaan.
Oli varmasti jännittävää nähdä tämä reaaliajassa.
Voisit nähdä sen! Voisit kirjaimellisesti nähdä sen omin silmin!
Meillä oli tämä väriaine, joka värjäsi kalsiumin. Sillä hetkellä, kun kalsium pääsi soluihin, voit nähdä värien nousevan ja laskevan, mikä mittasi kuinka paljon kalsiumia pääsi solun sisään. Sitä oli enemmän potilaiden soluissa.
Olemme käyttäneet kuusi vuotta selvittääksemme tarkasti, kuinka tämä kalsiumkanava aiheuttaa puutteita näiden tietyntyyppisten hermosolujen liikkeessä. Potilaiden mutatoitunut kanava vaikuttaa kahteen eri molekyylipolkuun hermosoluissa. Tärkeää on, että havaitsimme, että tarvitset kaksi eri lääkettä toiminnan palauttamiseksi. Ajattelemme, että meillä on nyt perusta sille, mikä saattaa tulevaisuudessa saada meidät hoitoon.
Emme olisi koskaan voineet oppia tätä ilman kokoonpanooideja, koska solujen on oltava vuorovaikutuksessa kolmessa ulottuvuudessa sen vangitsemiseksi.
Uudessa artikkelissasi ilmoitat, että laboratoriosi loi rotan, jossa ihmisen neuronit peittävät kolmanneksen eläimen aivokuoresta yhdessä pallonpuoliskossa ja integroituvat syvälle aivoihin. Miksi luoda tämä malli?
Yli vuosikymmenen ajan olemme valmistaneet kulttuureja lautasessa, joka tiivistää monia ihmisen hermoston näkökohtia. Mutta näillä kulttuureilla on rajoituksia: tekemämme neuronit eivät kasva yhtä suuriksi. Ei ole mitään käyttäytymiseen liittyviä tuloksia, kuten olisi todellisissa ihmisaivoissa. Eivätkä he saa aistinvaraisia signaaleja, jotka muokkaavat heidän kehitystään - aivokuoren on vastaanotettava signaaleja. Olemme yrittäneet tarjota merkityksellistä ulkoista syötettä näille ihmisen neuroneille.
Joten seuraava askel oli ihmisen neuronien kasvattaminen rotan aivoissa. Otimme organoidit ja siirsimme ne rotanpennun aivokuoreen. Organoidi vaskularisoitui rotan vaikutuksesta ja kasvoi lopulta peittämään kolmanneksen sen aivokuoren puolipallosta.
Luulin, että et ollut kovinkaan suuri eläinmallien ystävä ihmisaivotutkimuksessa. Mitä tapahtui?
Mielestäni eläinmallit ja ihmisen solumallit täydentävät toisiaan. Tässä tapauksessa eläimiin siirtäminen mahdollistaa ihmisen hermosolujen yhdistämisen piireihin näiden sairauksien ymmärtämiseksi ja lääkkeiden testaamiseksi. Se on myös toinen tapa ymmärtää, kuinka ihmisen neuronit käsittelevät tietoa elävissä piireissä.
Joten näillä organoideista peräisin olevilla ihmisen neuroneilla on ollut mahdollisuus kasvaa rotan aivoissa, ja ne ovat voineet saada syötteitä ja ulostuloja eläimestä. Miten niitä verrataan hermosoluihin, jotka ovat kasvaneet vain organoideissa? Ja miten niitä verrataan omissa aivoissamme kasvaviin hermosoluihin?
Siirretyt ihmisen neuronit ovat noin kuusi kertaa suurempia kuin lautasessa säilytetyt, vastaavan kehityksen omaavat ihmisen neuronit. Ne ovat myös kypsempiä elektrofysiologisesti ja muodostavat enemmän synapseja ja ovat paljon lähempänä hermosoluja postnataalisissa ihmisen aivoissa.
Näetkö mitään käyttäytymiseroja näissä rotissa, jotka ovat hankkineet niin monia ihmisen hermosoluja?
Ei. Kognitiivisissa ja motorisissa tehtävissä, joissa testasimme rottia, ei ole eroja. Varmistimme myös, eivätkä he kokenut kohtauksia. Rotat voidaan kuitenkin kouluttaa yhdistämään ihmisen hermosolujen stimulaatio palkinnon antamiseen. Tämä tarjoaa ennennäkemättömät mahdollisuudet tutkia ihmisen aivosairauksia.
Missä vaiheessa kokoonpanooideillasi ja organoideillasi pitäisi olla jonkinlaiset lailliset oikeudet?
Luulen, että in vitro -viljelmät ovat vain soluryhmiä. Emme pidä heitä aivoina. Se muuttuu vivahteikkaammaksi, kun on kyse eläimiin siirtämisestä.
Mitä mieltä bioeetikot kokeistasi?
Teemme tiivistä yhteistyötä heidän kanssaan. Olen koko tämän polun ajan ollut aktiivisesti mukana keskusteluissa eettisten asiantuntijoiden kanssa Stanfordissa ja sen ulkopuolella. Kaikkia tekemiämme kokeita seurataan tarkasti ja niistä keskustellaan eettisten asiantuntijoiden kanssa. Emme tee kokeita eristyksissä. Kokeista keskustellaan ennen niiden suorittamista ja varmasti niiden ollessa käynnissä. Puhumme seurauksista, eduista ja haitoista.
Ajatteletko koskaan ko Frankenstein tarina?
Ajattelen sitä paljon. Mutta mielestäni tarina ei ole niin relevantti nykyajan tieteelle. Nykymaailmassa voidaan kehittää teknologioita, jotka ovat eettisiä. Paljon liittyy tutkijan motiiviin. Pitkän aikavälin tavoitteeni on löytää hoito ja ehkä parannuskeino näihin hermoston kehityshäiriöihin. Se on ollut minun Pohjantähteni.
Muutama vuosi sitten ennen kuin hän sai Nobelin CRISPR-palkinnon, kysyin Jennifer Doudnalta, oliko hän huolissaan tämän geeninmuokkaustekniikan mahdollisesta väärinkäytöstä. Hän vastasi olevansa huolissaan "joillakin alueilla halusta kiirehtiä ihmisalkioiden vaihtamiseksi". Pian tämän jälkeen kunnianhimoinen tutkija Shenzhenissä, Kiinassa, ilmoitti käyttäneensä CRISPR:ää kahden ihmisvauvan geneettisen koodin tarkistamiseen. Oletko koskaan huolissasi siitä, että haet sanomalehden ja huomaat, että tiedemies jossain on käyttänyt työtäsi tuottaakseen ennenaikaisesti osia ihmisaivoista?
Ei. Yksi asia, joka erottaa organoidityön CRISPR:stä, ovat kokeisiin tarvittavat resurssit. Geenimuokkauksen tekeminen CRISPR:llä vaatii vain jonkin verran koulutusta ja vähän resursseja. Se on mahdollista tehdä omassa keittiössäsi! Toimintamme vaatii paljon enemmän aikaa ja rahaa. Solujen pitäminen elossa 900 päivän ajan on melko kallista ja vaatii erikoiskoulutusta ja -tiloja. Tämä tosiasia yksin antaa meille hengähdystaukoa käsitellä löytöjämme ja niiden vaikutuksia.
Harvoissa paikoissa on tähän tarvittava infrastruktuuri ja asiantuntemus. Yritämme jäljitellä ihmisen aivojen kehitystä, mikä kestää hyvin kauan. Sen piilotetun suunnittelun paljastaminen kestää vielä kauemmin. Olen työskennellyt tämän parissa joka päivä viimeiset 15 vuotta.
Kuinka lähellä olet joitakin ratkaisuja?
Olen toiveikas, mutta en halua olla epärealistinen. Meillä menee varmasti paremmin kuin 15 vuotta sitten. Meillä on nyt pitkä luettelo autismiin liittyvistä geeneistä, ja meillä on tämä uusi työkalu niiden tutkimiseen. Mutta meidän on silti ymmärrettävä, kuinka nuo mutatoidut geenit saavat asiat menemään pieleen aivoissa, jotta voimme rakentaa tehokkaita lääkkeitä.
Tarinasi alkaa Romaniasta 20 vuotta sitten, kun et tiennyt mitä sanoa autististen lasten vanhemmille. Jos menisit takaisin siihen maahan nyt, mitä sanoisit?
Voin rehellisesti sanoa, että olen toiveikas. Olemme vielä kaukana parantumisesta. Toisaalta muissa liukenemattomilta vaikuttavissa sairauksissa on viime vuosina tapahtunut valtavia läpimurtoja. Se antaa minulle valtavasti toivoa.
