De FDA boekt aanzienlijke vooruitgang bij het integreren van real-world data (RWD) in het regelgevingskader voor medische hulpmiddelen. Een recente 40 pagina ontwerprichtlijn'Gebruik van bewijsmateriaal uit de praktijk ter ondersteuning van de besluitvorming op het gebied van medische hulpmiddelen” uitgegeven door de FDA gaat dieper in op hoe real-world evidence (RWE) effectief kan worden gebruikt bij besluitvorming over regelgeving voor medische hulpmiddelen.
"Er is recentere belangstelling voor het gebruik van RWE voor besluitvorming op regelgevingsgebied in de pre-market-setting, inclusief ter ondersteuning van een bepaling over de effectiviteit van een medisch product en ter informatie van de baten-risicoanalyse van hulpmiddelen voor nieuwe beoogde toepassingen.' merkt Dr. Robert M. Callif op, commissaris voor Voedsel en Drugs, in een recente blog. “Het realiseren van het volledige potentieel van RWE in de besluitvorming op regelgevingsgebied brengt verschillende uitdagingen met zich mee, en er wordt bij de FDA gewerkt aan een beter inzicht op dit gebied.”
Dit is een ideale gelegenheid om vertrouwd te raken met deze conceptrichtlijn. Deze blog schetst vijf belangrijke punten om de potentiële impact ervan te helpen begrijpen.
Kwaliteit en relevantie van gegevens uit echte woorden
De ontwerprichtlijnen van de FDA leggen sterke nadruk op de kwaliteit en relevantie van real-world data (RWD) bij besluitvorming op regelgevingsgebied. RWD omvat een breed scala aan gegevensbronnen, zoals elektronische medische dossiers, medische claims, toezicht na het in de handel brengen en digitale gezondheidstechnologieën. Het biedt een uitgebreider beeld van de prestaties van een medisch apparaat in de praktijk. De FDA onderstreept het belang om ervoor te zorgen dat RWD nauwkeurige, volledige en systematisch verzamelde gegevens bevat.
Deze benadering erkent de diverse aard van RWD-bronnen en het potentieel dat zij bieden voor het verbeteren van regelgevingsprocessen. Door gebruik te maken van RWD van hoge kwaliteit (bijvoorbeeld gegevens die op een consistente en methodische manier worden verzameld en verwerkt), wil de FDA haar inzicht in de veiligheid en werkzaamheid van medische hulpmiddelen vergroten, wat leidt tot beter geïnformeerde regelgevingsbeslissingen die de nuances van de dagelijkse gezondheidszorgpraktijken weerspiegelen.
Beoordeling op maat
Het concept van 'fit-for-purpose' staat centraal in de richtlijnen van de FDA en dient als maatstaf voor het evalueren van de geschiktheid van RWD voor regelgevingsbeslissingen. Deze beoordeling omvat een grondige evaluatie van de relevantie van de ingediende RWD voor de specifieke regelgevingscontext en de betrouwbaarheid ervan. De FDA zoekt naar gegevens die niet alleen relevant zijn voor de gezondheidsstatus van patiënten en de levering van gezondheidszorg, maar ook betrouwbaar genoeg zijn om geloofwaardig real-world evidence (RWE) te genereren.
De manier van verzamelen kan verschillen voor nieuw ontwikkelde RWD-bronnen die actief gegevens verzamelen (bijvoorbeeld een data dictionary om een gemeenschappelijk definitiekader in een register te bieden), waarbij gebruik wordt gemaakt van nationaal of internationaal erkende coderingssystemen (bijvoorbeeld International Classification of Diseases, Tenth Revision, Klinische modificatie (ICD-10-CM), Logical Observation Identifiers, Names, and Codes (LOINC), UDI, huidige procedurele terminologie (CPT) in EPD of claims), op maat ontworpen gestructureerde gegevensverzameling (bijv. gegevensverzameling binnen een apparaat ), of ongestructureerde gegevensverzameling (bijvoorbeeld een verhalend gedeelte van klinische aantekeningen).
Deze beoordeling omvat onder meer het onderzoeken van de methoden voor het verzamelen van gegevens, de consistentie en volledigheid van gegevens, en de afstemming van de gegevens op de regelgevingsdoelstellingen. Een rigoureuze geschiktheidsbeoordeling zorgt ervoor dat RWE, afgeleid van RWD, robuust is en in staat is om regelgevende indieningen te ondersteunen, waardoor de kwaliteit van de indieningen en besluitvormingsprocessen wordt verbeterd.
Studieontwerp met behulp van echte woordgegevens
De richtlijnen van de FDA erkennen de veelzijdigheid van RWD bij het ondersteunen van verschillende onderzoeksontwerpen, variërend van gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken tot observationele onderzoeken. Deze flexibiliteit maakt het mogelijk onderzoeken te ontwerpen die het meest geschikt zijn voor de specifieke vragen die voorliggen. De richtlijn moedigt sponsors aan om innovatieve onderzoeksontwerpen te overwegen die gebruik maken van de sterke punten van RWD, zoals het vermogen van de studie om gegevens over diverse patiëntenpopulaties en klinische settings vast te leggen. De richtlijn benadrukt ook de noodzaak van een zorgvuldige planning om vooroordelen die inherent zijn aan RWD, zoals die gerelateerd aan gegevensverzamelingsmethoden of patiëntenselectie, tot een minimum te beperken. Door doordachte en goed opgezette onderzoeken te bevorderen waarbij gebruik wordt gemaakt van RWD, bevordert de FDA een meer genuanceerde en uitgebreide evaluatie van medische hulpmiddelen.
Internationale afstemming
De aanpak van de FDA ten aanzien van RWD sluit aan bij internationale trends en normen op het gebied van regelgeving, met name die uiteengezet door het International Medical Devices Regulators Forum (IMDRF). Deze afstemming is van cruciaal belang in een steeds meer gemondialiseerde markt voor medische hulpmiddelen, waar consistente regelgevingsnormen essentieel zijn voor het waarborgen van de patiëntveiligheid en efficiënte markttoegang. Door haar richtlijnen af te stemmen op internationale normen bevordert de FDA niet alleen de consistentie in de regelgevingspraktijken, maar faciliteert ze ook een meer op samenwerking gerichte en geharmoniseerde regelgevingsomgeving. Deze afstemming komt ten goede aan apparaatsponsors door verschillen in de regelgeving te verminderen en het goedkeuringsproces te stroomlijnen voor apparaten die in meerdere rechtsgebieden op de markt worden gebracht.
Documentatie en rapportage
In haar richtlijnen onderstreept de FDA het belang van uitgebreide documentatie en rapportage in regelgevende inzendingen die RWD omvatten. Deze nadruk zorgt voor transparantie en verantwoording over de manier waarop RWD wordt gebruikt ter ondersteuning van regelgevingsbeslissingen. Van sponsors wordt verwacht dat zij gedetailleerde documentatie verstrekken over gegevensbronnen, methoden voor gegevensverzameling, gegevenskwaliteitscontroles en de grondgedachte achter de keuze van gegevens. Deze vereiste voor grondige documentatie waarborgt niet alleen de integriteit van het regelgevingsproces, maar helpt ook bij de reproduceerbaarheid en verificatie van de resultaten. Door gedetailleerde documentatie verplicht te stellen, vergroot de FDA de geloofwaardigheid en betrouwbaarheid van de RWE die wordt gebruikt bij regelgevingsbeslissingen.
Wat betekent dit voor sponsors van medische hulpmiddelen?
De integratie van RWD in regelgevingsprocessen is een gamechanger voor fabrikanten van medische apparatuur. Het biedt een meer gestroomlijnde aanpak voor het aantonen van de veiligheid en effectiviteit van nieuwe apparaten of het uitbreiden van indicaties voor bestaande apparaten. Door gebruik te maken van RWD kunnen sponsors mogelijk het beoordelingsproces van de regelgeving versnellen en de tijd en middelen die nodig zijn voor traditionele klinische onderzoeken verminderen. Er zijn verschillende voorbeelden in bijlage B van de leidraad die enkele situaties beschrijven waarin RWE kan worden gebruikt ter ondersteuning van regelgevingsbeslissingen, met aanvullende voorbeelden vermeld in Voorbeelden van bewijs uit de praktijk (RWE) dat wordt gebruikt bij regelgevingsbeslissingen over medische hulpmiddelen.
Hoewel de ontwerprichtlijnen van de FDA een belangrijke stap zijn, maken ze deel uit van een bredere verschuiving naar op feiten gebaseerde regulering, waarbij gebruik wordt gemaakt van gegevens uit de praktijk. Toekomstige proefprogramma's en updates van de richtlijnen zullen waarschijnlijk het gebruik van RWD verfijnen, waardoor de efficiëntie en effectiviteit van de regulering van medische hulpmiddelen zullen toenemen. Naarmate de industrie voor medische hulpmiddelen zich blijft ontwikkelen, zullen deze richtlijnen waarschijnlijk een sleutelrol spelen bij het vormgeven van de toekomst van tijdige goedkeuringen van medische hulpmiddelen en succesvolle marktintroducties.
Alexandra (Sandy) Reid is een StarFish Medical QA/RA-specialist. Ze brengt jarenlange ervaring in de branche mee. Sandy ondersteunt het QA/RA-team bij het helpen van klanten bij het ontwikkelen en leveren van door de FDA goedgekeurde of goedgekeurde medische hulpmiddelen.
- Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
- PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
- PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
- PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
- Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
- Bron: https://starfishmedical.com/blog/real-world-evidence-draft-guidance/
- :is
- :niet
- :waar
- 12
- 200
- 300
- 4
- 40
- 5
- 8
- a
- vermogen
- toegang
- verantwoording
- accuraat
- over
- actief
- Extra
- AIDS
- wil
- uitlijnen
- opstelling
- Lijnt uit
- toestaat
- ook
- an
- analyse
- en
- nadering
- passend
- goedkeuring
- goedkeuringen
- goedgekeurd
- ZIJN
- GEBIED
- reeks
- AS
- beoordeling
- At
- b
- BE
- achter
- criterium
- betekent
- Betere
- vooroordelen
- Blog
- Brengt
- bredere
- maar
- by
- CAN
- in staat
- vangen
- voorzichtig
- centraal
- uitdagingen
- keuze
- vorderingen
- classificatie
- klanten
- Klinisch
- klinische proeven
- Codes
- codering
- samenwerkend
- verzamelde
- Het verzamelen van
- Collectie
- COM
- commissaris
- Gemeen
- compleet
- uitgebreid
- concept
- Overwegen
- consistentie
- consequent
- verband
- blijft
- gecontroleerd
- controles
- Geloofwaardigheid
- geloofwaardig
- cruciaal
- Actueel
- gegevens
- data kwaliteit
- Besluitvorming
- beslissingen
- leveren
- levering
- demonstrating
- Afgeleid
- beschrijven
- Design
- ontwerpen
- gedetailleerd
- bepaling
- ontwikkelen
- ontwikkelde
- apparaat
- systemen
- verschillen
- digitaal
- Digitale gezondheid
- ziekten
- Display
- diversen
- documentatie
- doet
- dr
- draft
- Drugs
- e
- effectief
- effectiviteit
- werkzaamheid
- doeltreffendheid
- doeltreffend
- elektronisch
- Elektronische gezondheidsdossiers
- nadruk
- benadrukt
- omvat
- moedigt
- verhogen
- verbeteren
- genoeg
- waarborgt
- zorgen
- Milieu
- essentieel
- Ether (ETH)
- schatten
- evaluatie
- alledaags
- bewijzen
- ontwikkelen
- Onderzoeken
- voorbeelden
- bestaand
- uit te breiden
- verwacht
- bespoedigen
- ervaring
- vergemakkelijkt
- vertrouwd raken
- FDA
- vijf
- Flexibiliteit
- eten
- Voor
- voort
- Forum
- Fosters
- Achtergrond
- oppompen van
- vol
- toekomst
- game-changer
- voortbrengen
- geglobaliseerd
- leiding
- hand
- Gezondheid
- gezondheidszorg
- hulp
- het helpen van
- verborgen
- Hoge
- hoogwaardige
- houden
- Hoe
- HTTPS
- ideaal
- identifiers
- Impact
- belang
- het verbeteren van
- in
- omvatten
- omvat
- Inclusief
- in toenemende mate
- indicaties
- -industrie
- informeren
- op de hoogte
- inherent
- innovatieve
- Integreren
- integratie
- integriteit
- bestemde
- belang
- Internationale
- internationaal
- in
- introducties
- gaat
- IT
- HAAR
- rechtsgebieden
- sleutel
- leidend
- Hefboomwerking
- leveraging
- als
- Waarschijnlijk
- opgesomd
- logisch
- LOOKS
- maken
- verplicht stellen
- manier
- Fabrikanten
- Markt
- op de markt gebracht
- max-width
- Mei..
- gemiddelde
- medisch
- Medisch apparaat
- medische
- methodisch
- methoden
- verkleinen
- meer
- meest
- meervoudig
- namen
- VERHAAL
- nationaal
- NATUUR
- Noodzaak
- New
- onlangs
- Opmerkingen
- genuanceerd
- shading
- doelstellingen
- observatie
- waarnemings-
- of
- Aanbod
- on
- degenen
- Slechts
- kansen
- or
- outlines
- pagina
- deel
- vooral
- patiënt
- patiënten
- prestatie
- piloot
- plaatsen
- planning
- Plato
- Plato gegevensintelligentie
- PlatoData
- Spelen
- speler
- punten
- populaties
- deel
- potentieel
- mogelijk
- praktijken
- cadeautjes
- procedureel
- verwerkt
- processen
- Programma's
- Het bevorderen van
- zorgen voor
- biedt
- kwaliteit
- Contact
- Gerandomiseerd
- variërend
- motivering
- vast
- echte wereld
- recent
- erkend
- archief
- verminderen
- vermindering
- verfijnen
- reflecteren
- met betrekking tot
- register
- Regulatie
- Regelgevers
- regelgevers
- verwant
- relevantie
- relevante
- betrouwbaarheid
- betrouwbaar
- Rapportage
- nodig
- vereiste
- Resources
- Resultaten
- beoordelen
- streng
- ROBERT
- robuust
- Rol
- Veiligheid
- zanderig
- selectie
- serveer-
- reeks
- het instellen van
- settings
- verscheidene
- vorming
- Delen
- ze
- verschuiving
- aanzienlijke
- Eenvoudig
- situaties
- sommige
- bronnen
- specifiek
- Sponsors
- normen
- Zeester
- Status
- Stap voor
- gestroomlijnd
- stroomlijnen
- sterke punten
- stappen
- sterke
- gestructureerde
- studies
- Studie
- Inzending
- ingediend
- geslaagd
- dergelijk
- geschiktheid
- ondersteuning
- Ondersteuning
- steunen
- toezicht
- Systems
- team
- Technologies
- tiende
- terminologie
- dat
- De
- De toekomst
- Er.
- ze
- dit
- grondig
- die
- Dus
- niet de tijd of
- actuele
- naar
- in de richting van
- traditioneel
- Transparantie
- Trends
- proeven
- underscores
- begrijpen
- begrip
- aan de gang
- ongestructureerd
- updates
- .
- gebruikt
- gebruik
- divers
- Verificatie
- veelzijdigheid
- Video
- Bekijk
- welke
- breed
- wil
- Met
- binnen
- Woord
- Mijn werk
- werkzaam
- jaar
- jezelf
- youtube
- zephyrnet