الزائمر کو کچلنے کے لیے ایک بہت بڑا نیا جین ایڈیٹنگ پروجیکٹ تیار ہے۔

جب الزائمر بمقابلہ سائنس کی بات آتی ہے تو سائنس ہارنے والی طرف ہے۔

الزائمر انتہائی مکروہ انداز میں ظالمانہ ہے۔ یہ خرابی کچھ عمر رسیدہ دماغوں میں پھیل جاتی ہے، جو آہستہ آہستہ ان کی سوچنے اور استدلال کرنے کی صلاحیت کو ختم کر دیتی ہے، یادوں اور حقیقت پر ان کی گرفت کو کم کر دیتی ہے۔ جیسے جیسے دنیا کی آبادی کی عمر بڑھ رہی ہے، الزائمر ایک حیران کن شرح سے اپنے بدصورت سر کو پال رہا ہے۔ اور کئی دہائیوں کی تحقیق کے باوجود، ہمارے پاس کوئی علاج نہیں ہے - علاج کا ذکر نہیں کرنا۔

ایک downer کی بہت زیادہ؟ نیشنل انسٹی ٹیوٹ آف ہیلتھ (NIH) متفق ہیں۔ میں سب سے زیادہ مہتواکانکشی منصوبوں میں سے ایک حیاتیات میں، NIH الزائمر اور اسٹیم سیل کے محققین کو ایک ساتھ آنے کے لیے کہہ رہا ہے۔ جینوم ایڈیٹنگ کا سب سے بڑا منصوبہ کبھی حاملہ.

خیال بہت سادہ ہے: کئی دہائیوں کی تحقیق میں کچھ ایسے جینز ملے ہیں جو بظاہر الزائمر اور دیگر ڈیمنشیا کے امکانات کو بڑھاتے ہیں۔ تعداد سینکڑوں سے زیادہ ہے۔ یہ معلوم کرنا کہ ہر ایک دوسرے کو کیسے جوڑتا ہے یا اس پر اثر انداز ہوتا ہے — اگر بالکل بھی ہے — انفرادی لیبز میں تحقیق کے سالوں کا وقت لگتا ہے۔ کیا ہوگا اگر سائنس دان متحد ہو جائیں، مشترکہ وسائل کو استعمال کریں، اور اجتماعی طور پر اس معاملے کو حل کریں کہ الزائمر پہلی جگہ کیوں ہوتا ہے؟

پہل کا خفیہ ہتھیار حوصلہ افزائی pluripotent سٹیم سیلز، یا iPSCs ہے۔ زیادہ تر اسٹیم سیلز کی طرح، ان میں کسی بھی چیز میں تبدیل ہونے کی صلاحیت ہوتی ہے — ایک سیلولر جنی، اگر آپ چاہیں۔ iPSCs باقاعدہ بالغ خلیات، جیسے جلد کے خلیات سے دوبارہ پیدا ہوتے ہیں۔ تاہم، جب وہ دماغی خلیے میں تبدیل ہو جاتے ہیں، تو وہ اپنے عطیہ دہندہ کے اصل جین اپنے ساتھ لے جاتے ہیں، مطلب یہ ہے کہ وہ اصل شخص کی جینیاتی وراثت کو محفوظ رکھتے ہیں- مثال کے طور پر، اس کے الزائمر ہونے کا پہلا موقع۔ کیا ہوگا اگر ہم الزائمر سے متعلق جینز کو دوبارہ پیدا ہونے والے اسٹیم سیلز میں داخل کریں، اور دیکھیں کہ وہ کیسے برتاؤ کرتے ہیں؟

ان iPSCs کا مطالعہ کرنے سے، ہم ان سراغوں کی پیروی کرنے کے قابل ہو سکتے ہیں جو اس کی جینیاتی وجوہات کی طرف لے جاتے ہیں۔ الزائمر اور دیگر ڈیمینشیا — جین کے علاج کے لیے راستے ہموار کرتے ہیں تاکہ انھیں کلیوں میں چٹکی مل سکے۔

iPSC Neurodegenerative Disease Initiative (iNDI) ایسا ہی کرنے کے لیے تیار ہے۔ اس منصوبے کا مقصد "تحقیق کی حوصلہ افزائی، تیز رفتاری، اور معاونت کرنا ہے جو ان بیماریوں کے علاج اور روک تھام کے لیے ترقی کا باعث بنے گی،" NIH نے کہا. نتیجے میں آنے والے تمام ڈیٹاسیٹس کو کھلے عام آن لائن شیئر کیا جائے گا، کسی کے لیے میرا اور تشریح کرنا۔

سادہ زبان میں؟ آئیے اپنے تمام نئے بائیوٹیک سپر اسٹارز کو پھینک دیں۔ CRISPR سب سے آگے — الزائمر کے خلاف ایک مشترکہ کوشش میں، آخر کار بالا دستی حاصل کرنے کے لیے۔ یہ ہمارے سخت ترین دشمنوں میں سے ایک کی طرف ایک "ایوینجرز، اسمبل" لمحہ ہے - جو ہمارے اپنے ذہنوں کو اندر سے تباہ کرنا چاہتا ہے۔

خاموش دشمن

الزائمر کی بیماری پہلی بار 1900 کی دہائی کے اوائل میں پہچانی گئی تھی۔ تب سے، سائنسدانوں نے اس وجہ کو تلاش کرنے کی کوشش کی ہے جو دماغ کے فضلہ کو دور کرتی ہے۔

آج کا سب سے نمایاں نظریہ امیلائیڈ مفروضہ ہے۔ بھوتوں کے ساتھ ایک پریتوادت گھر کے اندر ایک ہارر فلم کا تصور کریں جو آہستہ آہستہ ان کے شکار میں شدت اختیار کرتا ہے۔ یہ امائلائڈ ہارر ہے - ایک پروٹین جو آہستہ آہستہ لیکن خاموشی سے ایک نیوران، "گھر" کے اندر بنتا ہے، آخر کار اسے اس کے معمول کے کام سے محروم کر دیتا ہے اور اندر کی کسی بھی چیز کی موت کا باعث بنتا ہے۔ اس کے بعد کے مطالعے میں دوسرے زہریلے پروٹین بھی ملے جو نیورون "گھر" کے باہر لٹکتے ہیں جو آہستہ آہستہ اندر کے مالیکیولر کرایہ داروں کو زہر دیتے ہیں۔

کئی دہائیوں سے سائنس دانوں نے سوچا ہے کہ ان بھوتوں کو شکست دینے کا بہترین طریقہ ایک "جگہ بازی" تھا - یعنی ان زہریلے پروٹینوں سے چھٹکارا حاصل کرنا۔ پھر بھی آزمائش کے بعد آزمائش میں، وہ ناکام رہے۔ الزائمر کے علاج میں ناکامی کی شرح - اب تک، 100 فیصد - کچھ لوگوں نے علاج کی کوششوں کو "خوابوں کا قبرستان" قرار دیا ہے۔

یہ بالکل واضح ہے کہ ہمیں نئے خیالات کی ضرورت ہے۔

CRISPR درج کریں۔

کچھ سال پہلے، دو ہاٹ شاٹس شہر میں ٹہلے۔ ایک سی آر آئی ایس پی آر ہے، ایک ونڈرکائنڈ جینیاتی شارپ شوٹر جو ایک یا دو (یا اس سے زیادہ) جین کو توڑ سکتا ہے، داخل کر سکتا ہے یا تبدیل کر سکتا ہے۔ دوسرا iPSCs ہے، حوصلہ افزائی شدہ pluripotent اسٹیم سیل، جو بالغ خلیوں سے کیمیائی غسل کے ذریعے "دوبارہ جنم" لیتے ہیں۔

دونوں مل کر ایک ڈش میں ڈیمینشیا 2.0 کی تقلید کر سکتے ہیں۔

مثال کے طور پر، CRISPR کا استعمال کرتے ہوئے، سائنسدان آسانی سے الزائمر، یا اس کے تحفظ سے متعلق جینز کو iPSC میں داخل کر سکتے ہیں—یا تو وہ کسی صحت مند عطیہ دہندہ سے، یا ڈیمنشیا کا زیادہ خطرہ رکھنے والے شخص سے، اور مشاہدہ کر سکتے ہیں کہ کیا ہوتا ہے۔ دماغی خلیہ ایک گنگناتی میٹروپولیٹن ایریا کی طرح ہوتا ہے، جس کے ارد گرد پروٹین اور دیگر مالیکیول گھوم رہے ہوتے ہیں۔ مثال کے طور پر الزائمر کے حامی جینز کی خوراک میں اضافہ گنک کے ساتھ ٹریفک کو روک سکتا ہے، جس سے سائنسدان یہ معلوم کرنے میں کامیاب ہو سکتے ہیں کہ وہ جین الزائمر کی بڑی تصویر میں کیسے فٹ ہوتے ہیں۔ وہاں موجود فلمی شائقین کے لیے، یہ گوڈزیلا کے لیے ایک اور کنگ کانگ کے لیے ایک خلیے میں شامل کرنے کے مترادف ہے۔ آپ جانتے ہیں کہ دونوں چیزیں گڑبڑ کر سکتے ہیں، لیکن سیل میں کیا ہوتا ہے اسے دیکھ کر ہی آپ یقینی طور پر جان سکتے ہیں۔

انفرادی لیبز نے آئی پی ایس سی کے ایجاد ہونے کے بعد سے اس نقطہ نظر کو آزمایا ہے، لیکن ایک مسئلہ ہے۔ چونکہ iPSCs کسی شخص کی جینیاتی "بیس لائن" کا وارث ہوتا ہے، اس لیے مختلف لیبز میں سائنسدانوں کے لیے یہ جانچنا واقعی مشکل ہو جاتا ہے کہ آیا کوئی جین الزائمر کا سبب بن رہا ہے، یا یہ عطیہ دہندہ کے مخصوص جینیاتی میک اپ کی وجہ سے محض ایک فلوک تھا۔

نیا iNDI پلان ہر چیز کو معیاری بنانے کے لیے نظر آتا ہے۔ CRISPR کا استعمال کرتے ہوئے، وہ نسلی طور پر متنوع صحت مند عطیہ دہندگان کی وسیع اقسام سے الزائمر اور متعلقہ ڈیمنشیا سے منسلک 100 سے زیادہ جینز کو iPSCs میں شامل کریں گے۔ نتیجہ ایک بہت بڑا جینوم انجینئرنگ پروجیکٹ ہے، جس کے نتیجے میں کلون شدہ خلیوں کی ایک پوری لائبریری ہوتی ہے جو ایسے تغیرات کو لے کر جاتی ہے جو الزائمر کا باعث بن سکتی ہے۔

دوسرے لفظوں میں، الزائمر والے لوگوں کے خلیات کا مطالعہ کرنے کے بجائے، آئیے دماغ کے نارمل، صحت مند خلیات کو الزائمر دینے کی کوشش کرتے ہیں ان کو جینز لگا کر جو اس عارضے میں حصہ ڈال سکتے ہیں۔ اگر آپ جینز کو سافٹ ویئر کوڈ کے طور پر دیکھتے ہیں، تو یہ کوڈ داخل کرنا ممکن ہے جو ممکنہ طور پر جین ایڈیٹنگ کے ذریعے ان خلیوں میں الزائمر کو چلاتا ہے۔ پروگرام پر عمل کریں، اور آپ مشاہدہ کر سکیں گے کہ نیوران کیسے برتاؤ کرتے ہیں۔

منصوبہ دو مرحلوں میں آتا ہے۔ سب سے پہلے CRISPR کے ساتھ ترمیم شدہ بڑے پیمانے پر انجینئرنگ سیلز پر توجہ مرکوز کرتا ہے۔ دوسرا ان نتیجے میں آنے والے خلیوں کا اچھی طرح سے تجزیہ کر رہا ہے: مثال کے طور پر، ان کی جینیات، ان کے جینز کیسے متحرک ہوتے ہیں، وہ کس قسم کے پروٹین لے جاتے ہیں، وہ پروٹین کیسے تعامل کرتے ہیں، وغیرہ۔

"اچھی خصوصیات والے، جینیاتی طور پر متنوع آئی پی ایس سی کے ایک سیٹ میں انجینیئرنگ بیماری پیدا کرنے والے تغیرات کے ذریعے، پروجیکٹ کو لیبارٹریوں میں ڈیٹا کی تولیدی صلاحیت کو یقینی بنانے اور ڈیمنشیا میں قدرتی تغیرات کے اثر کو تلاش کرنے کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے۔" نے کہا ڈاکٹر بل سکارنس، جیکسن لیبارٹری میں سیلولر انجینئرنگ کے ڈائریکٹر، اور پروجیکٹ کے رہنما۔

الزائمر کے خلاف ایک ہتھوڑا

iNDI ایک قسم کی پہل ہے جو صرف ہمارے حالیہ بائیوٹیک فروغ سے ہی ممکن ہے۔ الزائمر سے متعلق سیکڑوں خلیوں کی انجینئرنگ — اور عالمی سطح پر سائنسدانوں کے ساتھ اشتراک کرنا — صرف دو دہائیاں قبل ایک پائپ خواب تھا۔

واضح ہونے کے لئے، پروجیکٹ صرف انفرادی خلیات پیدا نہیں کرتا ہے۔ یہ CRISPR کا استعمال سیل لائنز بنانے کے لیے کرتا ہے، یا الزائمر کے جین والے خلیات کے پورے نسب جو اگلی نسل میں منتقل ہو سکتے ہیں۔ اور یہ ان کی طاقت ہے: انہیں دنیا بھر کی لیبز کے ساتھ شیئر کیا جا سکتا ہے، تاکہ ان جینز کو مزید بہتر بنایا جا سکے جو اس عارضے پر سب سے زیادہ اثر ڈال سکتے ہیں۔ iNDI کا دوسرا مرحلہ اس سے بھی زیادہ طاقتور ہے، اس میں یہ ان خلیات کے اندرونی کاموں کو کھود کر ایک "چیٹ کوڈ" تیار کرتا ہے - یہ ایک شیٹ ہے کہ ان کے جین اور پروٹین کیسے برتاؤ کرتے ہیں۔

ایک ساتھ، یہ پروجیکٹ الزائمر سے متعلق خلیات کی ایک کائنات بنانے کی سخت محنت کرتا ہے، جن میں سے ہر ایک ایک جین سے لیس ہوتا ہے جو ڈیمنشیا پر اثر ڈال سکتا ہے۔ مصنفین نے لکھا، "اس قسم کے انٹیگریٹو تجزیوں سے دلچسپ اور قابل عمل دریافتوں کا باعث بننے کا امکان ہے کہ کوئی بھی نقطہ نظر تنہائی میں سیکھنے کے قابل نہیں ہوگا۔" یہ الزائمر اور اس سے متعلقہ بیماریوں کو "حقیقت میں سمجھنے کا بہترین موقع" اور "علاج کے امید افزا امکانات" فراہم کرتا ہے۔

تصویری کریڈٹ: Gerd Altmann سے Pixabay

ماخذ: https://singularityhub.com/2021/04/13/a-massive-new-gene-editing-project-is-out-to-crush-alzheimers/