Strategi untuk vektor non-virus yang menargetkan organ di luar hati - Nature Nanotechnology

Strategi untuk vektor non-virus yang menargetkan organ di luar hati – Nature Nanotechnology

Node Sumber: 2417349
  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. & Chan, W. C. W. Interaksi nanopartikel-hati: serapan seluler dan eliminasi hepatobilier. J. Kontrol. Lepaskan 240, 332 – 348 (2016).

    CAS  Google Scholar 

  • Akinc, A. et al. Kisah Onpattro dan terjemahan klinis dari obat-obat nano yang mengandung obat-obatan berbasis asam nukleat. Nat. Nanoteknol. 14, 1084 – 1087 (2019).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Gillmore, JD dkk. Pengeditan gen CRISPR – Cas9 in vivo untuk amiloidosis transthyretin. N. Engl. J. Med. 385, 493 – 502 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Rotolo, L. dkk. Formulasi polimer agnostik spesies untuk pengiriman RNA kurir yang dapat dihirup ke paru-paru. Nat. ibu. 22, 369 – 379 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Zhong, R. dkk. Hidrogel untuk pengiriman RNA. Nat. ibu. 22, 818 – 831 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Van Haasteren, J. dkk. Tantangan penyampaiannya: memenuhi janji pengeditan genom terapeutik. Nat. Bioteknol. 38, 845 – 855 (2020).

    Artikel  Google Scholar 

  • Poon, W., Kingston, B.R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W.C.W. Kerangka kerja untuk merancang sistem pengiriman. Nat. Nanoteknol. 15, 819 – 829 (2020). Tinjauan ini secara menyeluruh membahas karakteristik TN yang diperlukan untuk penyampaian yang efektif dalam konteks biologis.

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Patel, S.dkk. Pembaruan singkat tentang endositosis obat nano. Adv. Obat Deliv. Putaran. 144, 90 – 111 (2019).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Alameh, M.-G. dkk. Nanopartikel lipid meningkatkan kemanjuran mRNA dan vaksin subunit protein dengan menginduksi sel pembantu folikel T yang kuat dan respons humoral. Imunitas 54, 2877–2892.e7 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Han, X. dkk. Nanopartikel lipid tersubstitusi lipidoid adjuvan meningkatkan imunogenisitas vaksin mRNA SARS-CoV-2. Nat. Nanoteknol. 18, 1105 – 1114 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Tsoi, KM et al. Mekanisme pembersihan material nano keras oleh hati. Nat. ibu. 15, 1212 – 1221 (2016).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. & Huang, L. Amphipathic polietilenglikol secara efektif memperpanjang waktu sirkulasi liposom. FEBS Lett. 268, 235 – 237 (1990).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Witzigmann, D. dkk. Teknologi nanopartikel lipid untuk regulasi gen terapeutik di hati. Adv. Obat Deliv. Putaran. 159, 344 – 363 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Akinc, A. dkk. Pengiriman terapeutik RNAi yang ditargetkan dengan mekanisme berbasis ligan endogen dan eksogen. Mol. Ada. 18, 1357 – 1364 (2010). Studi ini menemukan bahwa jalur ApoE-LDLR memfasilitasi transfeksi hepatosit ketika LNP mengandung lipid kationik yang dapat terionisasi namun tidak ketika lipid kationik permanen digunakan..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Nair, JK dkk. Multivalen N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA terlokalisasi di hepatosit dan memunculkan pembungkaman gen yang dimediasi RNAi yang kuat. Selai. Chem Soc. 136, 16958 – 16961 (2014).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kasiewicz, LN dkk. Nanopartikel GalNAc-lipid memungkinkan pengiriman terapi pengeditan dasar CRISPR ke hati yang tidak bergantung pada LDLR. Nat. Komunal. 14, 2776 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Ozelo, MC dkk. Terapi gen Valoctocogene roxaparvovec untuk hemofilia A. N. Engl. J. Med. 386, 1013 – 1025 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Sato, Y. dkk. Resolusi sirosis hati menggunakan liposom yang digabungkan dengan vitamin A untuk mengirimkan siRNA melawan pendamping spesifik kolagen. Nat. Bioteknol. 26, 431 – 442 (2008).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Lawitz, EJ dkk. BMS-986263 pada pasien dengan fibrosis hati lanjut: hasil 36 minggu dari uji coba fase 2 acak terkontrol plasebo. Hepatologi 75, 912 – 923 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Han, X. dkk. Nanopartikel lipid yang ditambatkan ligan untuk pengiriman RNA yang ditargetkan untuk mengobati fibrosis hati. Nat. Komunal. 14, 75 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Paunovska, K. dkk. Partikel nano yang mengandung kolesterol teroksidasi mengantarkan mrna ke lingkungan mikro hati pada dosis yang relevan secara klinis. Adv. ibu. 31, 1807748 (2019).

    Artikel  Google Scholar 

  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. & Sahay, G. Kimia nanopartikel lipid untuk pengiriman RNA. Acc. Chem Res. 55, 2 – 12 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipid dan turunan lipid untuk pengiriman RNA. Chem Putaran. 121, 12181 – 12277 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Viger-Gravel, J. dkk. Struktur nanopartikel lipid yang mengandung sirna atau mrna dengan spektroskopi NMR yang ditingkatkan polarisasi nuklir dinamis. J. Phys. Chem B 122, 2073 – 2081 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Goula, D. dkk. Pengiriman transgen intravena berbasis polietilenimin ke paru-paru tikus. Gene Ther. 5, 1291 – 1295 (1998).

    CAS  Google Scholar 

  • Green, J. J., Langer, R. & Anderson, D. G. Pendekatan perpustakaan polimer kombinatorial menghasilkan wawasan tentang pengiriman gen nonviral. Acc. Chem Res. 41, 749 – 759 (2008).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Joubert, F.dkk. Modifikasi kimia golongan akhir yang tepat dan sistematis pada PAMAM dan poli(l-lisin) dendrimer untuk meningkatkan pengiriman mRNA sitosol. J. Kontrol. Lepaskan 356, 580 – 594 (2023).

    CAS  Google Scholar 

  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. Strategi pengiriman mRNA berbasis polimer untuk terapi tingkat lanjut. Adv. Kesehatan c. Mater. 12, 2202688 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. & Kataoka, K. Memblokir misel kopolimer dalam aplikasi nanomedis. Chem Putaran. 118, 6844 – 6892 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Dia, D. & Wagner, E. Mendefinisikan bahan polimer untuk pengiriman gen. Makromol. Biosci. 15, 600 – 612 (2015).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Reinhard, S. & Wagner, E. Bagaimana mengatasi tantangan pengiriman siRNA dengan oligoamino Amida yang ditentukan urutannya. Makromol. Biosci. 17, 1600152 (2017).

    Artikel  Google Scholar 

  • DeSimone, J. M. Mengkooptasi hukum Moore: terapi, vaksin, dan partikel aktif antarmuka yang diproduksi melalui PRINT®. J. Kontrol. Lepaskan 240, 541 – 543 (2016).

    CAS  Google Scholar 

  • Patel, AK dkk. Poliplex mRNA yang diformulasikan nano untuk produksi protein di epitel paru-paru. Adv. ibu. 31, 1805116 (2019). Studi ini mengeksplorasi penerapan NP polimer untuk pengiriman mRNA inhalasi, menyoroti potensi keuntungan polimer untuk nebulisasi melalui perakitan mandiri..

    Artikel  Google Scholar 

  • Kalra, H. dkk. Vesiclepedia: ringkasan untuk vesikel ekstraseluler dengan anotasi komunitas yang berkelanjutan. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wahlgren, J. dkk. Eksosom plasma dapat mengantarkan RNA interferensi pendek eksogen ke monosit dan limfosit. Asam Nukleat Res. 40, e130 – e130 (2012).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Alvarez-Erviti, L. dkk. Pengiriman siRNA ke otak tikus melalui injeksi eksosom yang ditargetkan secara sistemik. Nat. Bioteknol. 29, 341 – 345 (2011).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Ståhl, A. dkk. Mekanisme baru transfer toksin bakteri dalam mikrovesikel yang berasal dari sel darah inang. Pathog PLoS. 11, e1004619 (2015).

    Artikel  Google Scholar 

  • Melamed, JR dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi mengirimkan mRNA ke sel β pankreas melalui transfer gen yang dimediasi makrofag. Sci. Lanjut 9, eade1444 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wang, Q. dkk. ARMM sebagai platform serbaguna untuk pengiriman makromolekul intraseluler. Nat. Komunal. 9, 960 (2018).

    Artikel  Google Scholar 

  • Segel, M.et al. Protein mirip retrovirus mamalia PEG10 mengemas mRNA-nya sendiri dan dapat dibuat pseudotype untuk pengiriman mRNA. Ilmu 373, 882 – 889 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Elsharkasy, O.M. dkk. Vesikel ekstraseluler sebagai sistem penghantaran obat: mengapa dan bagaimana? Adv. Obat Deliv. Putaran. 159, 332 – 343 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Klein, D.dkk. Ligan centyrin untuk pengiriman siRNA ekstrahepatik. Mol. Ada. 29, 2053 – 2066 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Brown, KM dkk. Memperluas terapi RNAi ke jaringan ekstrahepatik dengan konjugat lipofilik. Nat. Bioteknol. 40, 1500 – 1508 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S. C. & Sauvage, F. Tantangan dan strategi penyampaian bahan biologis ke kornea. J. Kontrol. Lepaskan 333, 560 – 578 (2021).

    CAS  Google Scholar 

  • Baran-Rachwalska, P. dkk. Pengiriman siRNA topikal ke kornea dan mata anterior oleh nanopartikel silikon-lipid hibrida. J. Kontrol. Lepaskan 326, 192 – 202 (2020).

    CAS  Google Scholar 

  • Bogaert, B. dkk. Platform nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA melalui penggunaan kembali obat amfifilik kationik. J. Kontrol. Lepaskan 350, 256 – 270 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • Kim, H. M. & Woo, S. J. Pengiriman obat mata ke retina: inovasi saat ini dan perspektif masa depan. Ilmu farmasi 13, 108 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Yiu, G.dkk. Suntikan AAV suprachoroidal dan subretinal menggunakan microneedles transscleral untuk pengiriman gen retinal pada primata bukan manusia. mol. Ada. Metode Klinik. Dev. 16, 179 – 191 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Weng, C. Y. Terapi gen voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna) subretinal bilateral. Oftalmol. Retin. 3, 450 (2019).

    Artikel  Google Scholar 

  • Jaskolka, MC dkk. Profil keamanan eksplorasi EDIT-101, terapi pengeditan gen CRISPR in vivo pertama pada manusia untuk degenerasi retina terkait CEP290. Menginvestasikan. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 2836–A0352 (2022).

    Google Scholar 

  • Chirco, K. R., Martinez, C. & Lamba, D. A. Kemajuan dalam pengembangan pra-klinis terapi berbasis pengeditan gen untuk mengobati penyakit retina bawaan. Vis. Res. 209, 108257 (2023).

    Artikel  Google Scholar 

  • Leroy, BP dkk. Kemanjuran dan keamanan sepofarsen, oligonukleotida antisense RNA intravitreal, untuk pengobatan CEP290-associated Leber kongenital amaurosis (LCA10): studi fase 3 acak, bertopeng ganda, terkontrol palsu (ILLUMINATE). Menginvestasikan. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 4536-F0323 (2022).

    Google Scholar 

  • Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. & Regillo, C. D. Terapi degenerasi makula terkait usia: ulasan. Saat ini. Pendapat. Oftalmol. 31, 215 – 221 (2020).

    Artikel  Google Scholar 

  • Goldberg, R. dkk. Kemanjuran pegcetacoplan intravitreal pada pasien dengan atrofi geografis (GA): hasil 12 bulan dari studi fase 3 OAKS dan DERBY. Menginvestasikan. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 1500 – 1500 (2022).

    Google Scholar 

  • Shen, J. et al. Transfer gen suprachoroidal dengan nanopartikel nonviral. Sci. Lanjut 6, eaba1606 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Tan, G.dkk. Platform nano cangkang inti sebagai vektor nonviral untuk pengiriman gen yang ditargetkan ke retina. Akta Biomater. 134, 605 – 620 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Jin, J. dkk. Efek anti-inflamasi dan antiangiogenik dari pengiriman inhibitor angiogenik alami yang dimediasi nanopartikel. Selidiki. opthalmol. Vis. Sains. 52, 6230 (2011).

    CAS  Google Scholar 

  • Keenan, T. D. L., Cukras, C. A. & Chew, E. Y. Degenerasi makula terkait usia: aspek epidemiologi dan klinis. Adv. Exp. Med. Biol. 1256, 1 – 31 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Chen, G. dkk. Nanokapsul biodegradable menghasilkan kompleks ribonukleoprotein Cas9 untuk pengeditan genom in vivo. Nat. Nanoteknol. 14, 974 – 980 (2019).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Mirjalili Mohanna, SZ dkk. Pengiriman CRISPR RNP yang dimediasi LNP untuk pengeditan genom in vivo yang tersebar luas di kornea tikus. J. Kontrol. Lepaskan 350, 401 – 413 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • Patel, S., Ryals, R.C., Weller, K.K., Pennesi, M.E. & Sahay, G. Lipid nanopartikel untuk pengiriman messenger RNA ke bagian belakang mata. J. Kontrol. Lepaskan 303, 91 – 100 (2019).

    CAS  Google Scholar 

  • Matahari, D. dkk. Terapi gen non-virus untuk penyakit stargardt dengan nanopartikel rakitan sendiri ECO/pRHO-ABCA4. Mol. Ada. 28, 293 – 303 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Herrera-Barrera, M. dkk. Nanopartikel lipid yang dipandu peptida mengirimkan mRNA ke retina saraf hewan pengerat dan primata bukan manusia. Sci. Lanjut 9,eadd4623 (2023).

    Artikel  Google Scholar 

  • Huertas, A. dkk. Endotelium vaskular paru: konduktor orkestra pada penyakit pernapasan: sorotan dari penelitian dasar hingga terapi. Eur. bernafas. J 51, 1700745 (2018).

    Artikel  Google Scholar 

  • Hong, K.-H. dkk. Ablasi genetik dari Bmpr2 gen di endotel paru cukup untuk menjadi predisposisi hipertensi arteri pulmonal. Sirkulasi 118, 722 – 730 (2008).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Dahlman, JE dkk. Pengiriman siRNA endotel in vivo menggunakan nanopartikel polimer dengan berat molekul rendah. Nat. Nanoteknol. 9, 648 – 655 (2014).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Cheng, Q. dkk. Nanopartikel penargetan organ selektif (SORT) untuk pengiriman mRNA spesifik jaringan dan pengeditan gen CRISPR-Cas Nat. Nanoteknol. 15, 313 – 320 (2020). Studi inovatif ini menemukan bahwa menggabungkan lipid bermuatan berbeda (SORT) ke dalam LNP empat komponen konvensional menggeser lokasi transfeksi mRNA di hati, limpa, dan paru-paru..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ Tentang mekanisme pengiriman mRNA spesifik jaringan dengan nanopartikel penargetan organ selektif. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 118, e2109256118 (2021). Karya ini menyelidiki secara menyeluruh dampak lipid SORT yang ditambahkan ke LNP pada pembentukan mahkota biomolekuler pada permukaan NP dan perannya dalam mencapai transfeksi spesifik organ..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kimura, S. & Harashima, H. Tentang mekanisme pengiriman gen selektif jaringan oleh nanopartikel lipid. J. Control. Melepaskan https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).

  • Qiu, M. dkk. Pengiriman mRNA selektif paru-paru dari nanopartikel lipid sintetis untuk pengobatan limfangioleiomyomatosis paru. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 119, e2116271119 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kaczmarek, JC dkk. Nanopartikel polimer-lipid untuk pengiriman mRNA secara sistemik ke paru-paru. Angew. Chem Int. Ed. 55, 13808 – 13812 (2016).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Shen, A. M. & Minko, T. Farmakokinetik nanoterapi inhalasi untuk pengiriman paru. J. Kontrol. Lepaskan 326, 222 – 244 (2020).

    CAS  Google Scholar 

  • Alton, EWFW dkk. Nebulisasi berulang pada produk non-viral CFTR terapi gen pada pasien dengan fibrosis kistik: uji coba fase 2b secara acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo. Pernafasan Lancet. Med. 3, 684 – 691 (2015).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kim, J.dkk. Rekayasa nanopartikel lipid untuk meningkatkan pengiriman mRNA intraseluler melalui inhalasi. ACS Nano 16, 14792 – 14806 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • Lokugamage, MP dkk. Optimalisasi nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA terapeutik nebulisasi ke paru-paru. Nat. Biomed. Eng 5, 1059 – 1068 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Qiu, Y. dkk. Pengiriman mRNA paru yang efektif dengan formulasi bubuk kering peptida KL4 sintetis PEGylated. J. Kontrol. Lepaskan 314, 102 – 115 (2019).

    CAS  Google Scholar 

  • Popowski, KD dkk. Vaksin mRNA bubuk kering yang dapat dihirup berdasarkan vesikel ekstraseluler. hal 5, 2960 – 2974 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Telko, M.J. & Hickey, A.J. Formulasi inhaler bubuk kering. bernafas. peduli 50, 1209 (2005).

    Google Scholar 

  • Li, B. dkk. Desain kombinatorial nanopartikel untuk pengiriman mRNA paru dan pengeditan genom. Nat. Bioteknol. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).

  • Fahy, J. V. & Dickey, B. F. Fungsi dan disfungsi lendir saluran napas. N. Engl. J. Med. 363, 2233 – 2247 (2010).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Schneider, CS dkk. Partikel nano yang tidak menempel pada lendir memberikan penghantaran obat yang seragam dan tahan lama ke saluran napas setelah inhalasi. Sci. Lanjut 3, e1601556 (2017).

    Artikel  Google Scholar 

  • Wang, J. dkk. Nanopartikel surfaktan-biomimetik paru mempotensiasi imunitas influenza heterosubtipik. Ilmu 367, eaau0810 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Rock, J. R., Randell, S. H. & Hogan, B. L. M. Sel induk basal saluran napas: perspektif tentang perannya dalam homeostasis dan remodeling epitel. Dis. Model. mekanisme 3, 545 – 556 (2010).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Getts, DR dkk. Mikropartikel yang mengandung peptida ensefalitogenik menginduksi toleransi sel-T dan memperbaiki ensefalomielitis autoimun eksperimental. Nat. Bioteknol. 30, 1217 – 1224 (2012).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Leuschner, F. dkk. Pembungkaman siRNA terapeutik pada monosit inflamasi pada tikus. Nat. Bioteknol. 29, 1005 – 1010 (2011).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Rojas, LA dkk. Vaksin neoantigen RNA yang dipersonalisasi merangsang sel T pada kanker pankreas. Alam 618, 144 – 150 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Bevers, S. dkk. Vaksin mRNA–LNP yang disesuaikan untuk imunisasi sistemik menginduksi kekebalan antitumor yang kuat dengan melibatkan sel kekebalan limpa. Mol. Ada. 30, 3078 – 3094 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. Prinsip desain nanopartikel untuk mengatasi hambatan biologis untuk pemberian obat. Nat. Bioteknol. 33, 941 – 951 (2015).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kranz, LM dkk. Pengiriman RNA sistemik ke sel dendritik mengeksploitasi pertahanan antivirus untuk imunoterapi kanker. Alam 534, 396 – 401 (2016).

    Artikel  Google Scholar 

  • Liu, S.dkk. Fosfolipid terionisasi yang dapat mendestabilisasi membran untuk pengiriman mRNA selektif organ dan pengeditan gen CRISPR-Cas. Nat. ibu. 20, 701 – 710 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Fenton, OS dkk. Sintesis dan evaluasi biologis bahan lipid yang dapat terionisasi untuk pengiriman messenger RNA ke limfosit B secara in vivo. Adv. ibu. 29, 1606944 (2017).

    Artikel  Google Scholar 

  • Zhao, X. dkk. Lipidoid sintetik berbasis imidazol untuk pengiriman mRNA in vivo ke limfosit T primer. Angew. Chem Int. Ed. 59, 20083 – 20089 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. & Whitehead, KA Penggantian lipid pembantu dengan alternatif bermuatan dalam nanopartikel lipid memfasilitasi pengiriman mRNA yang ditargetkan ke limpa dan paru-paru. J. Kontrol. Lepaskan 345, 819 – 831 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • McKinlay, C. J., Benner, N. L., Haabeth, O. A., Waymouth, R. M. & Wender, P. A. Peningkatan pengiriman mRNA ke dalam limfosit yang diaktifkan oleh perpustakaan bervariasi lipid dari transporter yang dapat dilepaskan yang mengubah muatan. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 115, E5859 – E5866 (2018).

    Artikel  Google Scholar 

  • McKinlay, CJ dkk. Transporter yang dapat dilepas (CART) yang mengubah biaya untuk pengiriman dan pelepasan mRNA pada hewan hidup. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 114, E448 – E456 (2017).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Ben-Akiva, E. dkk. Nanopartikel mRNA polimer lipofilik yang dapat terbiodegradasi untuk penargetan sel dendritik limpa bebas ligan untuk vaksinasi kanker. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 120, e2301606120 (2023).

    Artikel  Google Scholar 

  • Tombácz, I. dkk. CD4 yang sangat efisien+ Penargetan sel T dan rekombinasi genetik menggunakan rekayasa CD4+ cell-homing mRNA–LNPs. Mol. Ada. 29, 3293 – 3304 (2021).

    Artikel  Google Scholar 

  • Rurik, JG dkk. Sel CAR T diproduksi in vivo untuk mengobati cedera jantung. Ilmu 375, 91 – 96 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. & Sahay, G. Vaksin mRNA yang dirakit sendiri. Adv. Obat Deliv. Putaran. 170, 83 – 112 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Lindsay, KE et al. Visualisasi peristiwa awal dalam pengiriman vaksin mRNA pada primata non-manusia melalui PET-CT dan pencitraan inframerah-dekat. Nat. Biomed. Eng 3, 371 – 380 (2019). Studi perintis ini menyelidiki biodistribusi vaksin mRNA berbasis lipid setelah disuntikkan secara intramuskular ke primata non-manusia menggunakan probe radionuklida-dekat-inframerah ganda..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Alberer, M. et al. Keamanan dan imunogenisitas vaksin rabies mRNA pada orang dewasa yang sehat: uji klinis terbuka tanpa label, prospektif, pertama-dalam-manusia fase 1. Lanset 390, 1511 – 1520 (2017).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Laporan Penilaian: Comirnaty EMA/707383/2020 (Badan Obat Eropa, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Laporan Penilaian: Vaksin COVID-19 Moderna EMA/15689/2021 (Badan Obat Eropa, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Ke, X. dkk. Profil fisik dan kimia nanopartikel untuk penargetan limfatik. Adv. Obat Deliv. Putaran. 151-152, 72 – 93 (2019).

    Artikel  Google Scholar 

  • Hansen, K.C., D'Alessandro, A., Clement, C.C. & Santambrogio, L. Pembentukan, komposisi dan sirkulasi getah bening: perspektif proteomik. Int. Imunol. 27, 219 – 227 (2015).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Chen, J.dkk. Pemberian vaksin kanker mRNA yang dimediasi oleh nanopartikel lipid yang menargetkan kelenjar getah bening menghasilkan CD8 yang kuat+ Respon sel T. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 119, e2207841119 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Liu, S.dkk. Fosfolipidasi zwitterionik dari polimer kationik memfasilitasi pengiriman mRNA sistemik ke limpa dan kelenjar getah bening. Selai. Chem Soc. 143, 21321 – 21330 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Sahin, U. dkk. Vaksin RNA mutanome yang dipersonalisasi memobilisasi kekebalan terapeutik polispesifik terhadap kanker. Alam 547, 222 – 226 (2017).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kreiter, S. dkk. Vaksinasi intranodal dengan rna pengkode antigen telanjang menghasilkan kekebalan antitumor profilaksis dan terapeutik yang kuat. Res kanker. 70, 9031 – 9040 (2010).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Penggemar, C.-H. dkk. Gelembung mikro pembawa gen terkonjugasi folat dengan ultrasound terfokus untuk pembukaan sawar darah-otak secara bersamaan dan pengiriman gen lokal. Biomaterial 106, 46 – 57 (2016).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Yu, YJ dkk. Meningkatkan serapan antibodi terapeutik di otak dengan mengurangi afinitasnya terhadap target transcytosis. Sci. Terjemahkan. Med. 3, 84ra44 (2011).

    Artikel  Google Scholar 

  • Yu, YJ dkk. Antibodi bispesifik terapeutik melintasi sawar darah-otak pada primata bukan manusia. Sci. Terjemahkan. Med. 6, 261ra154 (2014).

    Artikel  Google Scholar 

  • Kariolis, MS dkk. Pengiriman protein terapeutik ke otak menggunakan kendaraan pengangkut penghalang darah-otak fragmen Fc pada tikus dan monyet. Sci. Terjemahkan. Med. 12,eaay1359 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Ullman, JC dkk. Pengiriman otak dan aktivitas enzim lisosom menggunakan kendaraan pengangkut penghalang darah-otak pada tikus. Sci. Terjemahkan. Med. 12,eaay1163 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Ma, F. dkk. Lipidoid yang diturunkan dari neurotransmitter (NT-lipidoid) untuk meningkatkan pengiriman otak melalui injeksi intravena. Sci. Lanjut 6, ebb4429 (2020). Studi ini menunjukkan bahwa merancang lipid untuk meniru neurotransmiter dan menggabungkannya ke dalam NP dapat meningkatkan pengiriman asam nukleat dan protein ke otak setelah injeksi IV.

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Zhou, Y. dkk. Nanomedis siRNA yang menembus sawar darah-otak untuk terapi penyakit Alzheimer. Sci. Lanjut 6, eabc7031 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Li, W. dkk. Pengiriman siRNA yang tidak bergantung pada patofisiologi BBB pada cedera otak traumatis. Sci. Lanjut 7, eabd6889 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Nance, EA dkk. Lapisan poli(etilen glikol) yang padat meningkatkan penetrasi nanopartikel polimer besar di dalam jaringan otak. Sci. Terjemahkan. Med. 4, 149ra119 (2012).

    Artikel  Google Scholar 

  • Thorne, R. G. & Nicholson, C. Analisis difusi in vivo dengan titik kuantum dan dekstrans memprediksi lebar ruang ekstraseluler otak. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 103, 5567 – 5572 (2006).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kim, M.dkk. Pengiriman messenger RNA yang mereplikasi diri ke otak untuk pengobatan stroke iskemik. J. Kontrol. Lepaskan 350, 471 – 485 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • Willerth, S. M. & Sakiyama-Elbert, S. E. Pendekatan rekayasa jaringan saraf menggunakan perancah untuk pengiriman obat. Adv. Obat Deliv. Putaran. 59, 325 – 338 (2007).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Saucier-Sawyer, JK dkk. Distribusi nanopartikel polimer melalui pengiriman yang ditingkatkan secara konveksi ke tumor otak. J. Control. Melepaskan 232, 103 – 112 (2016).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Dhaliwal, H. K., Fan, Y., Kim, J. & Amiji, M. M. Pengiriman intranasal dan transfeksi terapi mRNA di otak menggunakan liposom kationik. Mol. Pharm 17, 1996 – 2005 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Frangoul, H. dkk. Pengeditan gen CRISPR – Cas9 untuk penyakit sel sabit dan β-thalassemia. N. Engl. J. Med. 384, 252 – 260 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Hirabayashi, H. & Fujisaki, J. Sistem penghantaran obat spesifik tulang: pendekatan melalui modifikasi kimiawi dari agen pencari tulang. klinik Farmakokinet. 42, 1319 – 1330 (2003).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Nanopartikel lipid yang dihiasi bifosfonat dirancang sebagai pembawa obat untuk penyakit tulang. J. Biomed. Mater. Res. SEBUAH 100, 684 – 693 (2012).

    Artikel  Google Scholar 

  • Giger, EV dkk. Pengiriman gen dengan nanopartikel kalsium fosfat yang distabilkan bifosfonat. J. Kontrol. Lepaskan 150, 87 – 93 (2011).

    CAS  Google Scholar 

  • Xue, L. dkk. Desain rasional bahan mirip lipid bifosfonat untuk pengiriman mRNA ke lingkungan mikro tulang. Selai. Chem Soc. 144, 9926 – 9937 (2022). Studi ini mengusulkan bahwa peningkatan desain lipid untuk meniru bifosfat dapat meningkatkan pengiriman mRNA yang dimediasi LNP ke lingkungan mikro tulang setelah injeksi IV.

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Liang, C. dkk. Nanopartikel lipid yang difungsikan Aptamer menargetkan osteoblas sebagai strategi anabolik tulang berbasis interferensi RNA baru. Nat. Med. 21, 288 – 294 (2015).

    Artikel  Google Scholar 

  • Zhang, Y., Wei, L., Miron, R. J., Shi, B. & Bian, Z. Pembentukan tulang anabolik melalui sistem pengiriman penargetan tulang spesifik lokasi dengan mengganggu ekspresi semaphorin 4D. J. Penambang Tulang. Res. 30, 286 – 296 (2015).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Zhang, G. dkk. Sistem pengiriman yang menargetkan permukaan pembentukan tulang untuk memfasilitasi terapi anabolik berbasis RNAi. Nat. Med. 18, 307 – 314 (2012).

    Artikel  Google Scholar 

  • Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D. G. Pengiriman RNA in vivo ke sel induk hematopoietik dan sel progenitor melalui nanopartikel lipid yang ditargetkan. Nano Lett. 23, 2938 – 2944 (2023).

    CAS  Google Scholar 

  • Sagu, CD dkk. Nanopartikel yang mengantarkan RNA ke sumsum tulang diidentifikasi oleh evolusi terarah in vivo. Selai. Chem Soc. 140, 17095 – 17105 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Zhang, X., Li, Y., Chen, Y. E., Chen, J. & Ma, P. X. Perancah 3D bebas sel dengan pengiriman dua tahap miRNA-26a untuk meregenerasi cacat tulang berukuran kritis. Nat. Komunal. 7, 10376 (2016).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wang, P. dkk. Induksi jaringan tulang in vivo dengan matriks kolagen-nanohidroksiapatit beku-kering yang diisi dengan lipopolyplex mRNA BMP2/NS1. J. Kontrol. Lepaskan 334, 188 – 200 (2021).

    CAS  Google Scholar 

  • Athirasala, A. dkk. Kekakuan matriks mengatur pengiriman nanopartikel-mRNA lipid dalam hidrogel yang sarat sel. Nanomed. nanoteknologi. Biol. Med. 42, 102550 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Nims, R. J., Pferdehirt, L. & Guilak, F. Mechanogenetics: memanfaatkan mekanobiologi untuk rekayasa seluler. Curr. pendapat. Bioteknologi. 73, 374 – 379 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • O'Driscoll, C. M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J. D., Préat, V. & Jannin, V. Pemberian terapi berbasis asam nukleat non-viral secara oral—apakah kita punya nyali untuk ini? Eur. J. Farmasi. Sci. 133, 190 – 204 (2019).

    Artikel  Google Scholar 

  • Ball, R. L., Bajaj, P. & Whitehead, K. A. Pengiriman oral nanopartikel lipid siRNA: nasib di saluran pencernaan. Sci. Reputasi. 8, 2178 (2018).

    Artikel  Google Scholar 

  • Attarwala, H., Han, M., Kim, J. & Amiji, M. Terapi asam nukleat oral menggunakan sistem pengiriman multi-kompartemen. Wiley Interdiscip. Pdt. Nanomed. Nanobiotechnol. 10, e1478 (2018).

    Artikel  Google Scholar 

  • Abramson, A.dkk. Sistem berorientasi diri yang dapat ditelan untuk pengiriman makromolekul secara oral. Ilmu 363, 611 – 615 (2019).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Abramson, A.dkk. Pengiriman mRNA oral menggunakan suntikan jaringan gastrointestinal yang dimediasi kapsul. hal 5, 975 – 987 (2022). Studi ini menunjukkan potensi pengiriman NP PBAE yang mengandung mRNA langsung ke submukosa lambung menggunakan pil robotik yang dikonsumsi secara oral..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Boneka, S. dkk. Wilayah dan tipe sel menyelesaikan peta proteomik kuantitatif jantung manusia. Nat. Komunal. 8, 1469 (2017).

    Artikel  Google Scholar 

  • Xin, M., Olson, E. N. & Bassel-Duby, R. Memperbaiki patah hati: perkembangan jantung sebagai dasar regenerasi dan perbaikan jantung orang dewasa. Nat. Rev. Mol. Biol Sel. 14, 529 – 541 (2013).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Zangi, L. dkk. MRNA yang dimodifikasi mengarahkan nasib sel-sel progenitor jantung dan menginduksi regenerasi pembuluh darah setelah infark miokard. Nat. Bioteknol. 31, 898 – 907 (2013).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Tang, R., Long, T., Lui, KO, Chen, Y. & Huang, Z.-P. Peta jalan untuk memperbaiki jantung: jaringan pengatur RNA pada penyakit jantung. mol. Ada. Asam nukleat 20, 673 – 686 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Han, P. dkk. RNA nonkode yang panjang melindungi jantung dari hipertrofi patologis. Alam 514, 102 – 106 (2014).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Anttila, V. dkk. Injeksi VEGF mRNA intramiokard langsung pada pasien yang menjalani pencangkokan bypass arteri koroner. Mol. Ada. 31, 866 – 874 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Täubel, J. dkk. Terapi antisense baru yang menargetkan microRNA-132 pada pasien dengan gagal jantung: hasil penelitian acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo fase 1b yang pertama pada manusia. eur. hati J 42, 178 – 188 (2021).

    Artikel  Google Scholar 

  • Nishiyama, T. dkk. Pengeditan genom yang tepat dari mutasi patogen di RBM20 menyelamatkan kardiomiopati dilatasi. Sci. Terjemahkan. Med. 14, eade1633 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Reichart, D. dkk. Pengeditan genom in vivo yang efisien mencegah kardiomiopati hipertrofik pada tikus Nat. Med. 29, 412 – 421 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Chai, AC dkk. Koreksi pengeditan dasar kardiomiopati hipertrofik pada kardiomiosit manusia dan tikus yang dimanusiakan. Nat. Med. 29, 401 – 411 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Rubin, J. D. & Barry, M. A. Meningkatkan terapi molekuler di ginjal. mol. Diagnosis. Ada. 24, 375 – 396 (2020).

    Artikel  Google Scholar 

  • Oroojalian, F. dkk. Kemajuan terkini dalam sistem penghantaran obat berbasis nanoteknologi untuk ginjal. J. Kontrol. Lepaskan 321, 442 – 462 (2020).

    CAS  Google Scholar 

  • Jiang, D. dkk. Struktur nano origami DNA dapat menunjukkan serapan ginjal yang istimewa dan meringankan cedera ginjal akut. Nat. Biomed. Eng 2, 865 – 877 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Xu, Y. dkk. Antena nano origami DNA aktif fotoakustik NIR-II untuk diagnosis dini dan terapi cerdas cedera ginjal akut. Selai. Chem Soc. 144, 23522 – 23533 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Stribley, J. M., Rehman, K. S., Niu, H. & Christman, G. M. Terapi gen dan pengobatan reproduksi. Subur. Steril. 77, 645 – 657 (2002).

    Artikel  Google Scholar 

  • Boekelheide, K. & Sigman, M. Apakah terapi gen untuk pengobatan infertilitas pria layak dilakukan? Nat. Klinik. Praktek. Urol. 5, 590 – 593 (2008).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M. A. Terapi gen vagina. Adv. Obat Deliv. Putaran. 92, 71 – 83 (2015).

    Artikel  Google Scholar 

  • Lindsay, KE dkk. Penghantaran mRNA sintetik dalam bentuk aerosol ke mukosa vagina menghasilkan ekspresi antibodi penetralisir HIV yang tahan lama. Mol. Ada. 28, 805 – 819 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Poley, M.dkk. Partikel nano terakumulasi dalam sistem reproduksi wanita selama ovulasi yang mempengaruhi pengobatan kanker dan kesuburan. ACS Nano 16, 5246 – 5257 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • DeWeerdt, S. Terapi gen prenatal menawarkan penyembuhan sedini mungkin. Alam 564, S6 – S8 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Palanki, R., Peranteau, W. H. & Mitchell, M. J. Teknologi penyampaian untuk terapi gen dalam rahim. Adv. Obat Deliv. Putaran. 169, 51 – 62 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Riley, RS dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi untuk pengiriman mRNA dalam rahim. Sci. Lanjut 7, 1028 – 1041 (2021).

    Artikel  Google Scholar 

  • Swingle, KL dkk. Cairan ketuban menstabilkan nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA intra-amniotik dalam rahim. J. Kontrol. Lepaskan 341, 616 – 633 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • Ricciardi, AS dkk. Pengiriman nanopartikel dalam rahim untuk pengeditan genom spesifik lokasi. Nat. Komunal. 9, 2481 (2018). Penelitian ini menyajikan dalam rahim pengeditan gen mutasi β-thalassemia penyebab penyakit pada janin tikus.

    Artikel  Google Scholar 

  • Chaudhary, N. dkk. Struktur nanopartikel lipid dan rute pengiriman selama kehamilan menentukan potensi mRNA, imunogenisitas, dan kesehatan ibu dan keturunannya. Pracetak di bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).

  • Muda, R.E. dkk. Komposisi nanopartikel lipid mendorong pengiriman mRNA ke plasenta. Pracetak di bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).

  • Swingle, KL dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi untuk pengiriman mRNA in vivo ke plasenta selama kehamilan. Selai. Chem Soc. 145, 4691 – 4706 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Lan, Y. dkk. Perkembangan terkini terapi gen berbasis AAV untuk gangguan telinga bagian dalam. Gene Ther. 27, 329 – 337 (2020).

    CAS  Google Scholar 

  • Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. Terapi gen telinga bagian dalam mulai berkembang: janji saat ini dan tantangan masa depan. J. Clin. Med. 9, 2309 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wang, L., Kempton, J. B. & Brigande, J. V. Terapi gen pada model tikus tuli dan disfungsi keseimbangan. Depan. Mol. Neurosci. 11, 300 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Du, X. dkk. Regenerasi sel rambut koklea dan pemulihan pendengaran melalui dia1 modulasi dengan nanopartikel siRNA pada kelinci percobaan dewasa. Mol. Ada. 26, 1313 – 1326 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Gao, X. dkk. Pengobatan gangguan pendengaran autosomal dominan dengan pemberian agen pengedit genom secara in vivo. Alam 553, 217 – 221 (2018).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Jero, J.dkk. Pengiriman gen koklea melalui membran jendela bundar utuh pada tikus. Bersenandung. Gene Ther. 12, 539 – 548 (2001).

    CAS  Google Scholar 

  • Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Tumor sebagai organ: jaringan kompleks yang berinteraksi dengan seluruh organisme. Dev. Sel 18, 884 – 901 (2010).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • El-Sawy, H. S., Al-Abd, A. M., Ahmed, T. A., El-Say, K. M. & Torchilin, V. P. Sistem pengiriman obat arsitektur nano yang responsif terhadap rangsangan ke lingkungan mikro tumor padat: perspektif masa lalu, sekarang, dan masa depan. ACS Nano 12, 10636 – 10664 (2018).

    CAS  Google Scholar 

  • Hansen, AE dkk. Penjelasan berbasis tomografi emisi positron tentang peningkatan permeabilitas dan efek retensi pada anjing penderita kanker menggunakan liposom tembaga-64. ACS Nano 9, 6985 – 6995 (2015).

    CAS  Google Scholar 

  • Zhou, Q. dkk. Konjugat polimer-obat yang dapat diaktifkan oleh enzim menambah penetrasi tumor dan kemanjuran pengobatan. Nat. Nanoteknol. 14, 799 – 809 (2019).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Sindhwani, S. dkk. Masuknya nanopartikel ke dalam tumor padat. Nat. ibu. 19, 566 – 575 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wilhelm, S. et al. Analisis pengiriman nanopartikel ke tumor. Nat. Pdt. 1, 16014 (2016). Tinjauan ini mengeksplorasi secara mendalam kemungkinan faktor di balik tidak efektifnya penargetan tumor pada NP, dan mengungkap bahwa hanya sebagian kecil dari dosis NP yang diberikan dapat mencapai tumor padat..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Schroeder, A. dkk. Mengobati kanker metastatik dengan nanoteknologi. Nat. Rev. kanker 12, 39 – 50 (2012).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Chan, W. C. W. Prinsip pengiriman nanopartikel ke tumor padat. Depan BME. 4, 0016 (2023). Tinjauan ini menguraikan prinsip-prinsip utama dalam merancang NP yang menargetkan tumor, dengan mempertimbangkan analisis tingkat makro dan mikro terhadap lingkungan di sekitar NP dan atribut fisikokimianya..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kingston, BR dkk. Sel endotel spesifik mengatur masuknya partikel nano ke tumor padat. ACS Nano 15, 14080 – 14094 (2021).

    CAS  Google Scholar 

  • Boehnke, N. dkk. Skrining yang dikumpulkan secara paralel secara besar-besaran mengungkapkan faktor penentu genom pengiriman nanopartikel. Ilmu 377, eabm5551 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Li, Y. dkk. Nanopartikel onkolitik multifungsi menghasilkan RNA IL-12 yang dapat mereplikasi diri untuk menghilangkan tumor yang sudah ada dan kekebalan sistemik yang prima. Nat. Kanker 1, 882 – 893 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Hotz, C. dkk. Pengiriman sitokin berkode mRNA secara lokal meningkatkan kekebalan antitumor dan pemberantasan tumor di berbagai model tumor praklinis. Sci. Terjemahkan. Med. 13, eabc7804 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Li, W. dkk. Nanopartikel biomimetik mengirimkan mRNA yang mengkode reseptor kostimulasi dan meningkatkan imunoterapi kanker yang dimediasi sel T. Nat. Komunal. 12, 7264 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Van Lint, S.dkk. Pengiriman mRNA TriMix intratumoral menghasilkan aktivasi sel T dengan presentasi silang sel dendritik. Immunol kanker. Res. 4, 146 – 156 (2016).

    Artikel  Google Scholar 

  • Oberli, MA dkk. Pengiriman mRNA berbantuan nanopartikel lipid untuk imunoterapi kanker yang manjur. Nano Lett. 17, 1326 – 1335 (2017).

    CAS  Google Scholar 

  • Huayamares, SG dkk. Layar throughput tinggi mengidentifikasi nanopartikel lipid yang secara istimewa mengirimkan mRNA ke tumor manusia secara in vivo. J. Kontrol. Lepaskan 357, 394 – 403 (2023).

    CAS  Google Scholar 

  • Vetter, V. C. & Wagner, E. Menargetkan terapi berbasis asam nukleat untuk tumor: tantangan dan strategi untuk poliplex. J. Kontrol. Lepaskan 346, 110 – 135 (2022).

    CAS  Google Scholar 

  • Yong, S.dkk. Peningkatan nanoterapi lipid bertarget ganda untuk kemo-imunoterapi kanker. Adv. ibu. 34, 2106350 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Kedmi, R.et al. Platform modular untuk terapi RNAi yang ditargetkan. Nat. Nanoteknol. 13, 214 – 219 (2018). Penelitian ini mengembangkan platform pengiriman RNA berbasis ligan yang modular yang menghindari konjugasi kimia antibodi dengan menggunakan penghubung yang mengikat wilayah Fc, memastikan orientasi antibodi yang tepat pada permukaan NP..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Mitchell, MJ dkk. Merekayasa nanopartikel presisi untuk penghantaran obat. Nat. Pdt. Obat Diskusikan. 20, 101 – 124 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. & Nakai, H. Menggambar peta fungsional resolusi tinggi dari kapsid virus terkait adeno dengan pengurutan paralel besar-besaran. Nat. Komunal. 5, 3075 (2014).

    Artikel  Google Scholar 

  • Dahlman, JE dkk. Nanopartikel berkode untuk throughput tinggi in vivo penemuan terapi yang ditargetkan. Proc Natl Acad. Sci. Amerika Serikat 114, 2060 – 2065 (2017). Karya ini menyajikan kemampuan luar biasa dari barcode DNA dan pengurutan mendalam dalam melakukan penyaringan NP dengan throughput tinggi, menilai efektivitasnya dalam pengiriman gen spesifik target secara in vivo..

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Da Silva Sanchez, AJ dkk. Barcoding universal memprediksi pengiriman nanopartikel lipid independen ApoE in vivo. Nano Lett. 22, 4822 – 4830 (2022).

    Google Scholar 

  • Guimaraes, PPG dkk. Nanopartikel lipid yang dapat terionisasi yang merangkum mRNA berkode untuk mempercepat penyaringan pengiriman in vivo. J. Kontrol. Lepaskan 316, 404 – 417 (2019).

    CAS  Google Scholar 

  • Dobrowolski, C. dkk. Pembacaan multiomik sel tunggal nanopartikel mengungkapkan bahwa heterogenitas sel mempengaruhi pengiriman RNA pembawa pesan yang dimediasi nanopartikel lipid. Nat. Nanoteknol. 17, 871 – 879 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Kode batang mRNA pengkode peptida untuk skrining in vivo throughput tinggi dari perpustakaan nanopartikel lipid untuk pengiriman mRNA. Nat. Biomed. Eng 7, 901 – 910 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Stoeckius, M.et al. Pengukuran epitop dan transkriptom simultan dalam sel tunggal. Nat. Metode 14, 865 – 868 (2017).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Keenum, MC dkk. Transkriptomik epitop sel tunggal mengungkap kinetika respons stroma paru dan sel imun terhadap agonis RIG-I dan TLR4 yang dikirimkan nanopartikel. Biomaterial 297, 122097 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Grandi, F. C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M. R. Profil aksesibilitas Chromatin oleh ATAC-seq. Nat. Protoc. 17, 1518 – 1552 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Rao, N., Clark, S. & Habern, O. Menjembatani genomik dan patologi jaringan: 10x Genomics mengeksplorasi batas-batas baru dengan Solusi Ekspresi Gen Spasial Visium. Genet. bahasa Inggris Bioteknologi. Berita 40, 50 – 51 (2020).

    Artikel  Google Scholar 

  • Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR & Witzigmann, D. Korona biomolekuler nanopartikel lipid untuk terapi gen. Biokonjug. Chem 31, 2046 – 2059 (2020).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Shao, D. dkk. HBFP: gudang baru untuk proteom cairan tubuh manusia. Basis Data 2021, baab065 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Greener, J.G., Kandathil, S.M., Moffat, L. & Jones, D. T. Panduan pembelajaran mesin untuk ahli biologi. Nat. Rev. Mol. Biol Sel. 23, 40 – 55 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Zhang, H. dkk. Algoritma untuk desain mRNA yang dioptimalkan meningkatkan stabilitas dan imunogenisitas. Alam 621, 396 – 403 (2023).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Wang, W. dkk. Prediksi nanopartikel lipid untuk vaksin mRNA dengan algoritma pembelajaran mesin. Akta Farmasi. Dosa. B 12, 2950 – 2962 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Xu, Y. dkk. Platform AGILE: pendekatan berbasis pembelajaran mendalam untuk mempercepat pengembangan LNP untuk pengiriman mRNA. Pracetak di bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). Karya ini mengimplementasikan kecerdasan buatan dalam desain lipid terionisasi untuk pengiriman mRNA intramuskular.

  • Gong, D.dkk. Prediksi fungsi struktur terpandu pembelajaran mesin memungkinkan penyaringan nanopartikel silico untuk pengiriman gen polimer. Akta Biomater. 154, 349 – 358 (2022).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Reker, D. dkk. Desain throughput tinggi yang dipandu secara komputasi dari nanopartikel obat yang dirakit sendiri. Nat. Nanoteknol. 16, 725 – 733 (2021).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Yamankurt, G. dkk. Eksplorasi ruang desain pengobatan nano dengan penyaringan throughput tinggi dan pembelajaran mesin. Nat. Biomed. Eng 3, 318 – 327 (2019).

    Artikel  CAS  Google Scholar 

  • Lazarovits, J. dkk. Pembelajaran yang diawasi dan spektrometri massa memprediksi nasib bahan nano secara in vivo. ACS Nano 13, 8023 – 8034 (2019).

    CAS  Google Scholar 

  • Teman baik, I. dkk. Jaringan permusuhan generatif. Komun. ACM 63, 139 – 144 (2020).

    Artikel  Google Scholar 

  • Repecka, D. dkk. Memperluas ruang urutan protein fungsional menggunakan jaringan permusuhan generatif. Nat. Mesin Intell. 3, 324 – 333 (2021).

    Artikel  Google Scholar 

  • De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S. C. & Raemdonck, K. Materi yang terinspirasi bio dalam pemberian obat: mengeksplorasi peran surfaktan paru dalam terapi inhalasi siRNA. J. Kontrol. Lepaskan 220, 642 – 650 (2015).

    Google Scholar 

  • Stempel Waktu:

    Lebih dari Nanoteknologi Alam