ゲイン・セラピューティクス株式会社 (ナスダック: GANX) は、革新的なアロステリック小分子治療を専門とする先駆的なバイオテクノロジー企業で、パーキンソン病 (PD) との闘いで大きな進歩を遂げました。 同社の主要薬剤候補である GT-02287 は、パーキンソン病の 02287 つの異なる前臨床モデルにわたって、パーキンソン病の影響を軽減する並外れた可能性を実証しました。 これらの発見は、GT-XNUMX がパーキンソン病の病状を緩和し、運動機能を強化する能力があることを示唆しています。
注目すべきハイライトは、神経変性の新たなバイオマーカーである血漿ニューロフィラメント軽鎖 (NfL) レベルの大幅な減少です。 この進歩はGBA1-PDのマウスモデルで実証されており、この発見は神経変性状態の理解に広範な影響を与える可能性がある。
これらの画期的な発見は、27 年 31 月 2023 日から XNUMX 日までデンマークのコペンハーゲンで開催されたパーキンソン病および運動障害国際会議® で発表されました。
Gain の研究担当上級副社長であるジョアン・テイラー博士は、次のように興奮を表明しました。 酵素機能の回復とパーキンソン病関連の病状の軽減は有望な指標です。 さらに、重要な神経変性バイオマーカーである血漿NfLレベルの大幅な低下は、将来の臨床試験に期待をもたらします。」
非常に重要なのは、GBA1-PD モデルで観察された血漿 NfL レベルの大幅な減少であり、神経変性評価における潜在的な進歩を示しています。 02287月30日に予定されている02287番目のポスター「脳浸透型構造標的アロステリック調節因子GT-XNUMX」では、PD動物モデルに対するGT-XNUMXの影響を掘り下げ、タンパク質の機能を回復し、神経毒性効果に対抗する可能性を紹介する。
Gain Therapeutics の最高経営責任者である Matthias Alder 氏は、これらの結果の重要性を強調しました。 同氏は、「両方のポスターのデータは、新たなバイオマーカー NfL が示すように、GT-02287 が GCase タンパク質の機能を回復し、パーキンソン病の神経学的影響を防御し、神経変性を軽減する可能性があることを裏付けています。」 これらの説得力のある発見は、GT-1の第02287相臨床試験への道を切り開き、GBA1パーキンソン病の画期的な治療法を前進させるための極めて重要な一歩となる。」 Gain Therapeutics の業績は、パーキンソン病の研究と治療の状況を形作る上で同社が極めて重要な役割を果たしていることを強調しています。
ゲインセラピューティクス:
https://www.gaintherapeutics.com/
https://www.marketscreener.com/quote/stock/GAIN-THERAPEUTICS-INC-120780704/
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